重磅:借助于革命性的工具中国将首次改写人类DNA

2016-07-25 MedSci MedSci原创

下个月,中国的研究人员将使用革命性的CRISPR / cas-9,俗称CRISPR,来改些成人的DNA,该试验将成为全球首例。研究人员将试图从那些对其他所有常规治疗无反应的肺癌患者的细胞中切除有缺陷的DNA。此前,研究人员曾试图使用CRISPR在人类胚胎上进行试验,但不幸失败,这次研究人员将首次使用CRISPR来编辑成人的DNA。如果试验成功,将有希望进一步促进CRISPR的治疗——CRISPR

下个月,中国的研究人员将使用革命性的CRISPR / cas-9,俗称CRISPR,来改些成人的DNA,该试验将成为全球首例。

研究人员将试图从那些对其他所有常规治疗无反应的肺癌患者的细胞中切除有缺陷的DNA。

此前,研究人员曾试图使用CRISPR在人类胚胎上进行试验,但不幸失败,这次研究人员将首次使用CRISPR来编辑成人的DNA。

如果试验成功,将有希望进一步促进CRISPR的治疗——CRISPR / cas-9,使得研究人员能够有效地剪切和粘贴细胞中的DNA。此外,动物实验中已证实CRISPR可治疗遗传疾病,如杜氏肌营养不良症。

新的试验将在四川大学华西医院进行,研究对象选择为已接受化疗和放疗的患者,换句话说就是已无其他可选择的治疗方案的患者。

过去科学家们围绕CRISPR使用的伦理问题进行了争论,因这可会导致精子和卵细胞遗传因子的改变。

有些人担心由此会导致设计的婴儿的出现,父母选择特定的特征来编写其后代的DNA。

但是值得注意的是,此项新的研究将编辑患者的免疫系统的T细胞,而并不会影响患者的生殖细胞细胞。换句话说, CRISPR导致的改变仅限于参与该试验的患者。

试验中,科学家将提取患者血液中的T细胞,并删除产生PD-1蛋白的基因,该基因阻碍了T细胞靶向并杀伤癌细胞。

然后,研究人员将在实验室中扩增这些经CRISPR修饰过的T细胞,然后注射回患者体内。

试验的假设是,抑制了PD-1 便可使得T细胞能够靶向并杀死癌细胞。

虽然CRISPR / cas-9可同时在细胞的基因组中插入新的DNA,但是该试验仅涉及删除基因。

插入基因的过程与免疫研究类似,目前,这种免疫研究已很常见,研究人员提取免疫细胞,修饰其基因并将其插入患者细胞中。事实上,基因编辑已成功治疗了“不可治愈的”白血病女孩。

但是,不同的是CRISPR的使用,该工具的简单和灵活之处令人振奋。

科学家们曾花费了数年制定了正确的分子“剪刀”来剪切特定的基因,CRISPR仅需简单的编程,然后便可对基因组的任何部分进行编辑,无需昂贵的设备。

上个月,美国国立卫生研究院(NIH)批准了一项类似的试验,虽然美国的研究将添加一个额外的基因来帮助治疗三种癌症:黑色素瘤,肉瘤和多发性骨髓瘤。

该研究可能早在今年就开始了,但是如果试验结果有任何意外而未能成功时,中国将是第一个尝试在人类身上使用此强大工具的国家。

原始出处:

China's about to rewrite human DNA using a revolutionary tool for the first time. FIONA MACDONALD, 25 JUL 2016.

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