PNAS：基因编辑技术成功清除感染细胞中的艾滋病病毒
2014-07-23 MedSci 新华网
美国坦普尔大学研究人员２１日说，他们利用基因组编辑技术，首次成功地把艾滋病病毒从培养的人类细胞中彻底清除。 “这是朝着永久治愈艾滋病方向迈出的重要一步，”参与研究的卡迈勒·哈利利教授在一份声明中说，“这是一项令人激动的发现，但不是说目前就能进入临床应用，它只是概念性地证明，我们走在正确的方向上。” 这项成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。论文第一作者胡文辉副教授对新华社记者说，当今的
美国坦普尔大学研究人员２１日说，他们利用基因组编辑技术，首次成功地把艾滋病病毒从培养的人类细胞中彻底清除。该研究第一作者是华人学者胡文辉博士。
“这是朝着永久治愈艾滋病方向迈出的重要一步，”参与研究的卡迈勒·哈利利教授在一份声明中说，“这是一项令人激动的发现，但不是说目前就能进入临床应用，它只是概念性地证明，我们走在正确的方向上。”
这项成果发表在新一期美国《国家科学院学报》上。论文第一作者胡文辉副教授对新华社记者说，当今的艾滋病治疗只能达到“功能性”治愈，但不能彻底治 愈。因为艾滋病病毒的基因组已经整合到病人细胞基因组中，因此一旦中断治疗，病人的病情就易于复发。“如需获得彻底根治，整合的潜伏病毒基因组就必须被完 全根除”。
研究人员利用了近一年来极其热门的CRISPR/cas9基因剪辑技术。因简便、价廉、多功能和高效率，这种技术也被誉为“基因组编辑的魔术手术刀”。这种技术就是通过ＲＮＡ（核糖核酸）做向导，把cas9酶带到相应的位置，然后用这种酶切割病毒ＤＮＡ（脱氧核糖核酸）。
胡文辉解释说，艾滋病病毒两端含有几乎对等的长重复序列，利用cas9酶剪断长重复序列，便切除了其间的艾滋病病毒基因组，此后细胞可自我修复。
研究人员利用艾滋病病毒潜伏感染的多种细胞模型进行实验，包括巨噬细胞、小胶质细胞和Ｔ淋巴细胞等，均成功地根除了潜在的艾滋病病毒。
华人学者胡文辉说：“成果的关键在于彻底根除病毒，达到治愈和预防的双重目的。”此外，这种方法也有望应用于清除其他潜伏性感染病毒。
但研究人员指出，目前将这一技术应用于临床还面临许多挑战，包括如何把治疗物质输送到每一个感染细胞等。此外，艾滋病病毒易于变异，如何让治疗个性化，适应每个患者独特的病毒序列也是个问题。原始出处：,,,,,,,,,,,and . RNA-directed gene editing specifically eradicates latent and prevents new HIV-1 infection PNAS 2014 ; published ahead of print July 21, 2014, doi:10.1073/pnas.1405186111
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