Lancet haemat：Sotatercept，活性受体融合蛋白，治疗骨髓增生异常综合征患者的贫血的疗效和安全性。
2018-01-11 MedSci MedSci原创
骨髓增生异常综合征（MDS）的特点无效造血（生成的红细胞在骨髓内即被破坏），导致贫血。Sotatercept (ACE-011)是一种新型激活素受体IIA型融合蛋白，可作为配体陷阱中和红细胞生成晚期的负性调控因子。研究人员对sotatercept用于治疗低风险MDS患者贫血的有效剂量和安全性进行评估。研究人员在USA和法国的11个治疗中心开展一多中心、剂量梯度的临床2期试验，招募年满18岁的有需进
骨髓增生异常综合征（MDS）的特点无效造血（生成的红细胞在骨髓内即被破坏），导致贫血。Sotatercept (ACE-011)是一种新型激活素受体IIA型融合蛋白，可作为配体陷阱中和红细胞生成晚期的负性调控因子。研究人员对sotatercept用于治疗低风险MDS患者贫血的有效剂量和安全性进行评估。
研究人员在USA和法国的11个治疗中心开展一多中心、剂量梯度的临床2期试验，招募年满18岁的有需进行输红细胞（RBC）治疗的贫血的中低风险的MDS患者，并且不适合、或对红细胞刺激因子（ESAs）治疗不敏感。此外，排除携带染色体5q缺失、无来那度胺治疗失败记录的患者。部分患者随机分组，接受0.1或0.3mg/kg的sotatercept（皮下注射），并根据血清促红细胞生成素浓度和输血要求进行分层。部分患者以非随机方式分至0.5、1.0和2.0mg/kg的剂量组。主要评估指标：获得血液学改善（HI-E）的患者比例。
2012年12月5日-2015年7月22日，共招募74位患者（sotatercept用药剂量：0.1mg/kg[7位]、0.3mg/kg[6位]、0.5mg/kg[21位]、1.0mg/kg[35位]、2.0mg/kg[5位]）。74位患者中，36位（49%；95% CI 38-60）获得HI-E；高输血要求（56天内，输4个及以上单位的RBC）的62位患者中有29位（47%；95% CI 35-89）。12位低输血要求的患者中有7位（58%；95% CI 32-81）获得HI-E（血红蛋白增加1.5g/dl或持续56天及以上未输血）。最常见的副反应是疲劳（19/74，26%）和外周水肿（18/74，24%）。3-4级治疗突发性不良事件（TEAEs）有25例（34%），其中4例（5%）被认为是治疗相关的。最常见的3-4级TEAEs是脂肪酶升高和贫血（各3例[4%]）。17位（23%）患者至少有一次严重的TEAE，且有一位患者因跌倒而死于硬膜下出血。
Sotatercept，新型的活性受体融合蛋白，可有效治疗既往ESA治疗失败的低风险的骨髓增生异常综合征患者的贫血，且耐受性良好。
原始出处：
Rami Komrokji，et al.Sotatercept with long-term extension for the treatment of anaemia in patients with lower-risk myelodysplastic syndromes： a phase 2， dose-ranging trial.The Lancet Haematology. January 10，2018. http：//dx.doi.org/10.1016/S2352-3026(18)30002-4
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