X-连锁色素性视网膜炎（XLRP）基因疗法I/II期临床：显著改善视网膜敏感性
2020-10-11 MedSci原创 MedSci原创
Janssen/MeiraGTx展示其眼部疾病基因疗法AAV-RPGR的I/II期临床数据。
MeiraGTx和Janssen Pharmaceuticals宣布了正在进行的I/II期X-连锁色素性视网膜炎（XLRP）基因治疗研究的九个月数据。
XLRP是一种导致视力丧失的进行性疾病，是色素性视网膜炎（一种遗传性视网膜疾病）的最严重形式。XLRP的最常见原因是RPGR基因中的致病变异，占XLRP病例的70％以上。
图片来源：https://www.retinalphysician.com/issues/2018/april-2018/emerging-treatments-for-x-linked-retinitis-pigment
MeiraGTx的基因疗法是通过腺相关病毒（AAV）导入正常的RPGR基因，从而恢复RPGR蛋白的正常功能。I/II期试验的9个月数据证明，MeiraGTx和Janssen的基因疗法AAV-RPGR在低剂量和中剂量组中，接受治疗患者眼睛的视网膜敏感性显着改善。
图片来源：https://www.retina-specialist.com/article/gene-therapy-the-new-frontier-for-inherited-retinal-disease
伦敦大学学院眼科学教授Michel Michaelides表示：“目前没有针对XLRP的治疗药物，患者视力随着时间的推移会不断下降。”
“来自该临床试验的数据表明，接受AAV-RPGR治疗的患者视网膜敏感性显着且持续改善，并且在弱光条件下的导航能力也得到了改善。这些令人兴奋的结果继续表明，对于患有XLRP的患者，AAV-RPGR可能是急需的重要治疗选择。”
原始出处：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#I期临床#
23
#视网膜炎#
39
#色素性视网膜炎#
29
#色素性#
27
#色素#
28
受教了
57
学习学习学习
65
#视网膜#
32
#敏感性#
0
#II期临床#
25