NEJM：Evinacumab用于纯合子家族性高胆固醇血症的治疗
2020-08-20 MedSci原创 MedSci原创
对于常规降脂治疗效果不佳的纯合子家族性高胆固醇血症患者，Evinacumab治疗可显著降低LDL胆固醇水平
纯合子家族性高胆固醇血症患者的特征是其低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平显著升高，导致早发性心血管疾病。编码血管生成素样3(ANGPTL3)基因功能缺失可降低血脂，预防动脉粥样硬化性心血管疾病。先前的研究中，抗ANGPTL3单克隆抗体Evinacumab对纯合子家族性高胆固醇血症患者具有潜在益处。
近日研究人员开展III期双盲，安慰剂对照研究，65例纯合子家族性高胆固醇血症患者，在降脂治疗基础上，每4周接受一次静脉注射Evinacumab（剂量为每公斤体重15毫克）或安慰剂。 研究的主要结果是24周LDL胆固醇水平变化百分比。
尽管患者接受了最大剂量的常规降脂治疗，患者平均基线LDL胆固醇水平仍为255.1毫克每分升。在第24周，Evinacumab单抗组患者的LDL胆固醇水平较基线相对降低了47.1%，而安慰剂组增加了1.9%，组间最小二乘平均差为-49.0%，组间平均LDL胆固醇水平最小二阶绝对差异为-132.1mg /分升。
两组不良事件相似。
对于常规降脂治疗效果不佳的纯合子家族性高胆固醇血症患者，Evinacumab治疗可显著降低LDL胆固醇水平。
原始出处：
Frederick J. Raa et al. Evinacumab for Homozygous Familial Hypercholesterolemia. N Engl J Med， August 20， 2020.
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
学习了
45
#mAb#
38
#高胆固醇血症#
41
#家族性#
32
顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
47