FDA批准帕比司他用于复发性多发性骨髓瘤的治疗
2015-02-24 范伟 MedSci原创
美国食品药品监督管理局（FDA）今天加速批准帕比司他（Farydak，诺华制药公司）用于治疗复发性多发性骨髓瘤。去年年底，在FDA肿瘤药物咨询委员会会议上，帕比司他对于复发性多发性骨髓瘤的治疗被否决。该机构称，公司需提交额外的信息支持该药用于稍微不同的适应症后才被批准。帕比司他批准用于至少先前接受两个标准治疗后的患者用于复发性多发性骨髓瘤治疗，包括硼替佐米（Velcade，Millennium）和
美国食品药品监督管理局（FDA）今天加速批准帕比司他（Farydak，诺华制药公司）用于治疗复发性多发性骨髓瘤。
去年年底，在FDA肿瘤药物咨询委员会会议上，帕比司他对于复发性多发性骨髓瘤的治疗被否决。该机构称，公司需提交额外的信息支持该药用于稍微不同的适应症后才被批准。
帕比司他批准用于至少先前接受两个标准治疗后的患者用于复发性多发性骨髓瘤治疗，包括硼替佐米（Velcade，Millennium）和免疫调节剂。这是未满足的医疗区域，该公司表示。
帕比司他批准用于硼替佐米与地塞米松的联合治疗。该药物是组蛋白去乙酰化酶抑制剂的第一个新药。
“帕比司他不同于现有批准用于治疗多发性骨髓瘤的药物，它有新的作用机制，这使其成为极有潜力的候选药物”，FDA的药物评价和研究中心血液肿瘤药品办公室主任 Richard Pazdur在一份声明中指出。FDA的批准是基于对193例曾接受硼替佐米和免疫调节剂的患者的有效性和安全性数据进行预先设定的小组分析。这些患者参与随机的，双盲的，安慰剂对照的，多中心全球注册的III期临床试验，称为 PANORAMA-1（帕比司他口服治疗多发性骨髓瘤）。
结果表明，在这个小组中，帕比司他治疗的患者无进展生存期的中位数显著高于安慰剂组（10.6个月，n=94 vs 5.8个月，n= 99；危险比= 0.52）。
对副作用的担忧
2014年11月，FDA肿瘤药物咨询委员会会议上，专家曾投票反对该药批准用于复发性多发性骨髓瘤的治疗，基于对数据总结分析的基础上，针对于复发性多发性骨髓瘤的患者，该药物的好处不大于其风险。大多数的肿瘤药物咨询委员会的成员认为，在帕比司他/硼替佐米/地塞米松的联合治疗中，帕比司他的伤害或死亡的风险超过其潜在的治疗作用。其副作用的研究面临挑战，包括恶心，呕吐，腹泻，疲劳。很多人认为这是与静脉注射硼替佐米有关。
在临床试验中观察到的最常见不良反应（发生率≥20%）有疲劳，恶心，腹泻，外周水肿，食欲下降，发热，呕吐，最常见的骨髓异常的实验检查（发生率≥40%）为低磷血症，低钾血症，低钠血症以及肌酐升高。
常见的血液化验异常（发生率≥60%）包括血小板减少，淋巴细胞减少，白细胞减少，中性粒细胞减少以及贫血。该药剂还可以引起严重的毒性反应包括严重的腹泻和心脏毒性。相比于42%的对照组患者，严重不良反应发生在60%的帕比司他，硼替佐米，地塞米松治疗的患者身上。
接受帕比司他治疗的患者发生严重腹泻和致命性的心脏事件，心律失常和心电图改变等，以致打出黑框警告提醒患者和医护人员。由于这些风险，该药物批准了风险评估告知医护人员如何减少这些风险。该批准是FDA加速审批程序的一部分，监管使用将在欧盟、日本和全世界施行。
原始出处
Roxanne NelsonDisclosures.FDA Approves Panobinostat for Relapsed Multiple Myeloma
February 23, 2015
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