FDA批准AML新靶向治疗药物
2017-08-02 常 路 环球医学
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准enasidenib用于治疗具有特异基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成年患者。该药物被批准用于伴随诊断，即RealTime IDH2 Assay，其用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。
近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准enasidenib用于治疗具有特异基因突变的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）成年患者。该药物被批准用于伴随诊断，即RealTime IDH2 Assay，其用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。
FDA药品审评和研究中心肿瘤卓越中心主任、血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur博士表示，enasidenib是一种靶向治疗，满足了具有IDH2突变的复发性或难治性AML患者未满足需求。enasidenib的使用与一些患者完全缓解有关，减少了对红细胞和血小板输注的需求。
enasidenib是异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，其通过阻断促进细胞生长的几种酶来起作用。如果使用RealTime IDH2 Assay在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变，则患者或符合enasidenib治疗的资格。
在199例复发性或难治性AML患者（经RealTime IDH2 Assay检测发现具有IDH2突变）的单臂试验中进行了enasidenib的有效性研究。该研究测量了治疗后没有疾病证据和完全恢复血液计数（完全缓解或CR）的患者百分比，以及治疗后没有疾病证据和部分恢复血液计数（完全缓解联合部分血液学恢复或CRh）的患者百分比。至少6个月的治疗后，19%的患者出现中位数为8.2个月的CR，4%的患者出现中位数为9.6个月的CRh。在研究开始时，由于AML需要血液或血小板输注的157例患者中，34%的患者在enasidenib治疗后不再需要输血。
enasidenib的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高（胆汁中发现的物质）和食欲降低。怀孕或哺乳期妇女不应服用enasidenib，因为它可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。
enasidenib的处方信息包括一个黑框警告，称分化综合征的不良反应可能发生，如果不治疗可能会致命。分化综合征的症状和体征可能包括发烧、呼吸困难、急性呼吸窘迫、肺部炎症（放射性肺部浸润）、胸膜或心包积液、体重迅速增加、肿胀（外周性水肿）或肝肾或多器官功能障碍。首先怀疑症状，医生应该应用皮质类固醇给予治疗，并密切监测病人直到症状消失。
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