JCO：来那度胺可延长一些骨髓增生异常综合征患者的输血依赖
2016-07-15 Seven L 译 MedSci原创
根据一项国际3期随机对照试验的结果，对于输血依赖低风险的难治性或不适用于红细胞生成刺激剂的骨髓增生异常综合征患者，来那度胺可延长输血的独立性。在24周或以上时，仍有相当多的患者对来那度胺反应，保持独立的输血。意大利佛罗伦萨大学医学院血液学副教授Valeria Santini博士和同事对239例患者（平均年龄71岁；范围，43～87岁）进行了研究，评估来那度胺的安全性和有效性，这些患者是低风险、非5
根据一项国际3期随机对照试验的结果，对于输血依赖低风险的难治性或不适用于红细胞生成刺激剂的骨髓增生异常综合征患者，来那度胺可延长不依赖输血的比例。在24周或以上时，仍有相当多的患者对来那度胺反应，保持不需要输血。
意大利佛罗伦萨大学医学院血液学副教授Valeria Santini博士和同事对239例患者（平均年龄71岁；范围，43～87岁）进行了研究，评估来那度胺的安全性和有效性，这些患者是低风险、非5q确实输血依赖性的骨髓增生异常综合征；所有患者为难治性或不适用于红细胞生成刺激剂。
研究人员随机分配患者到每天10 mg来那度胺（n = 160）或安慰剂（n = 79），28天为一个周期。研究以≥8个星期的不依赖红细胞输注的比例（rate of RBC transfusion independence (TI) ≥ 8 weeks）作为研究的主要终点。≥24个星期的不依赖红细胞输注作为研究的次要终点，此外还有红细胞的反应时间，与健康相关的生活质量和安全等指标。
数据显示，试验组比对照组有更大比例的患者达到主要终点(26.9% vs. 2.5%; P <0.001)。试验组比对照组达到次要终点的比例也更高(17.5% vs. 0; P <0 .001)。
试验组达到主要终点的患者其来那度胺治疗中位数为30.9周（95% CI，20.7-59.1），达到反应的中位数时间为10.1周（范围，0.3-23.6周）。6名患者持续反应（平均时间553天；范围，301-866天），在报告之时仍在治疗。
试验组与对照组相比，在112天减少≥4个红细胞单位输注的比例更高(21.8 % vs. 0%)。基线更低的内源性促红细胞生成素患者对来那度胺的反应率更高(≤ 500 mU/mL vs. > 500 mU/mL, 34% vs. 15.5%; P = .015)。
两组患者在12周的健康相关的生活质量类似。事后分析表明，8周以上的不依赖输血与所有生活质量领域的改善有关(P < .01)。
试验组与对照组相比，出现3级或4级中性粒细胞减少(61.9% vs. 12.7%)和血小板减少(35.6% vs. 3.8%)事件的患者比例更高。试验组还有5名患者发生静脉血栓形成；没有患者发生肺栓塞。试验组和对照组分别有51和9名患者因不良事件停止治疗。
中位数总生存时间还没有达到，截止报告之时，研究者还在收集相关方面的数据。
研究人员认为，总的来说，对这类的骨髓增生异常综合征患者，这些数据支持了来那度胺可能的临床效益。不过在以后还需要进一步的分子生物学等研究。
原始出处：
Santini V, et al. Randomized Phase III Study of Lenalidomide Versus Placebo in RBC Transfusion-Dependent Patients With Lower-Risk Non-del(5q) Myelodysplastic Syndromes and Ineligible for or Refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agents .J Clin Oncol. 2016;doi:10.1200/JCO.2015.66.0118.
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