Bluebird临床数据不甚理想 基因疗法任重而道远
2015-12-14 佚名 生物谷
基因疗法在近年来已经从假想逐渐变成了现实。然而,这一疗法经历的起起伏伏让人不禁为其前景打上了一个大大的问号。 最近,基因疗法的先驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上公布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研究结果。然而,这一结果未能达到预期,使公司股价遭受重创,基因疗法的前景蒙上了一层阴云。 研究人员发现BB305疗法在一些带有β-球蛋白基因缺陷患者
基因疗法在近年来已经从假想逐渐变成了现实。然而,这一疗法经历的起起伏伏让人不禁为其前景打上了一个大大的问号。
最近,基因疗法的先驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上公布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研究结果。然而,这一结果未能达到预期,使公司股价遭受重创,基因疗法的前景蒙上了一层阴云。
研究人员发现BB305疗法在一些带有β-球蛋白基因缺陷患者群体中未能表现出显着性差异。β-球蛋白基因缺陷会使得患者不能产生足够的血红蛋白,从而引起严重的贫血症。此次研究的适应症——β-地中海贫血,被划分为两个关键患者群体,既能产生少量球蛋白患者群体和未能产生球蛋白患者群体。上个月公布的数据已经证明这一疗法对后者疗效并不明显,这些患者在6-18月之后仍然要接受输血治疗。
这一结果促使公司调整BB305的研究计划,并将该疗法的适应症群体放在症状较轻的地中海贫血患者中。曾几何时,凭借基因疗法的光环,Bluebird公司股价被炒至194美元之多,而BB305也被认为可以在镰刀型红细胞贫血中发挥作用。如今随着BB305一系列数据的公布,公司股价已经被腰斩。
不过,研究人员仍然获得了一些积极的数据。在一项有9名患者参与的临床研究中,5名能够产生少量β-球蛋白的患者在7.1-16.4个月的时间内不需要接受输血治疗,另外四名患者的输血量则相对减少。在另外一项临床研究中,两名接受治疗的患者其无输血时间分别延长到了21个月和18个月。此外,研究人员目前还在进行关于镰刀型红细胞贫血的研究。
事实上,最近一段时间基因疗法连连受挫。就在几天前另一个基因疗法先驱UniQure决定放弃其基因疗法Glybera在美国上市的决定。(相关阅读:重大打击!UniQure放弃向FDA提交基因疗法Glybera )如今,Bluebird公司的遭遇无疑使基因疗法更加雪上加霜。或许,这种极具前景的疗法还需要克服不少困难才能真正涅盘重生,成为医疗产业的明星。(生物谷Bioon.com)
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Bluebird adjusts to a new reality with its much-scrutinized gene therapy
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