Blood：可降低HLH和原发性免疫缺陷患者进行造血细胞移植前的骨髓清扫强度！
2018-07-13 MedSci MedSci原创
用异基因造血细胞移植（HCT）联合骨髓清扫治疗与过度炎症相关的疾病，如嗜血淋巴组织增多症（HLH），可改变早期死亡率。Carl Allen等人开展一个多中心的前瞻性II期临床试验，在一个大规模的儿童队列中研究降低清扫强度联合美法仑、氟达拉滨和阿伦单抗（过渡时间）管理进行HLA匹配的或单HLA位点错配的有血缘或无血缘供体来源的HCT的患者的效果。采用环孢素联合甲强的松龙预防移植物抗宿主病（GVHD）
用异基因造血细胞移植（HCT）联合骨髓清扫治疗与过度炎症相关的疾病，如嗜血淋巴组织增多症（HLH），可改变早期死亡率。Carl Allen等人开展一个多中心的前瞻性II期临床试验，在一个大规模的儿童队列中研究降低清扫强度联合美法仑、氟达拉滨和阿伦单抗（过渡时间）管理进行HLA匹配的或单HLA位点错配的有血缘或无血缘供体来源的HCT的患者的效果。采用环孢素联合甲强的松龙预防移植物抗宿主病（GVHD）。主要结点是一年总体存活率（OS）。
34位HLH患者和12位其他原发性免疫缺陷患者进行移植。中位随访时间20个月，移植患者的一年OS是80.4%（90% CI 68.6-88.2）。截止16个月时，增加5例死亡，使一年半的OS降至66.7%（90% CI 52.9-77.3）。有两位患者原发性移植失败、18位患者继发性移植失败或需要二次干预（主要是输注供体淋巴细胞[DLI]）。
一年内，不需要DLI或二次HCT的存活的移植患者的比例达39.1%（95% CI 25.2-54.6），而移植的存活患者比例（有无DLI）达60.9%（95% CI 45.4-74.9）。II-IV级急性GVHD的百日发生率为17.4%（95% CI 8.1-29.7%），慢性GVHD的一年发生率为26.7%（95% CI 14.6-40.4）。尽管试验结果表明早期死亡率低，但大多数存活患者需要DLI或二次HCT。
本研究提示我们需进一步改善持续性移植来维持早期低死亡率。
原始出处：
Carl Allen， et al. Reduced intensity conditioning for hematopoietic cell transplant for HLH and primary immune deficiencies： BMT CTN 1204. Blood 2018 ：blood-2018-01-828277； doi： https：//doi.org/10.1182/blood-2018-01-828277
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