针对遗传性视网膜营养不良的基因疗法SPVN06，获得欧洲孤儿药称号
2020-07-01 MedSci原创 MedSci原创
SPVN06是一种突破性的基因疗法，通过视网膜下单次注射神经营养因子，来阻止和预防导致失明的光感受器变性。
生物技术公司SparingVision宣布欧洲委员会决定授予其SPVN06孤儿药称号，用于治疗遗传性视网膜营养不良。该决定是基于欧洲药品管理局（EMA）孤儿药物产品（COMP）委员会的积极意见。
SPVN06是靶向色素性视网膜炎的突破性基因疗法，通过视网膜下单次注射神经营养因子，来阻止和预防导致失明的光感受器变性。
色素性视网膜炎是一种遗传性视网膜疾病，可引起失明，在全球范围内影响近200万人。
SparingVision总裁兼首席执行官Florence Allouche表示：“欧盟的孤儿药称号非常令人鼓舞的消息。按照计划，我们将继续进行临床前开发，并期待在2021年之前在法国和美国开始色素性视网膜炎患者的1期临床试验。”
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这么高级
54
很不错哼哼
60
好厉害，希望可以帮助到病人
57
真好
55
不错
62
#遗传性#
29
8月8日被确诊，希望能尽快临床
72
#视网膜#
38
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28
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33