【1】高剂量Tofersen治疗SOD1 ALS疗效显著
目前鞘内注射tofersen来治疗因SOD1突变而引起的肌萎缩侧索硬化症（ALS）正在研究中。研究人员进行了临床1-2期的递增剂量试验，以评估tofersen治疗因SOD1突变而患有ALS的成年人的疗效。在每个剂量组（20、40、60或100 mg）中，以3：1的比例随机分配参与者，分别接受5剂tofersen或安慰剂鞘内给药，为期12周。结果显示，大多数参与者都观察到腰椎穿刺相关的不良事件。接受tofersen的参与者中有4名发生CSF白细胞计数升高，5名发生蛋白质升高等不良事件。在接受tofersen治疗的参与者中，有1例在第137天死于肺栓塞，另1例在第152天死于呼吸衰竭。安慰剂组中有1例参与者在第52天死于呼吸衰竭。治疗第85天，Tofersen 20 mg组和安慰剂组参与者的CSF SOD1浓度比基线高2个百分点，40 mg组比基线低25个百分点，60 mg组低19个百分点，100 mg组低33个百分点。总之，在由SOD1突变引起ALS的成人中，在鞘内注射最高浓度的Tofersen，CSF SOD1浓度降低，持续12周，但一些患者出现脑脊液多细胞增多。
【2】已故COVID-19患者的肺部表现出与血管有关的独特特征
流感病毒和导致COVID-19疾病的新型冠状病毒SARS-CoV-2属于同一类病毒，都会感染呼吸道。虽然这三组肺部有一些共同的特征，但在COVID-19死亡患者的肺部中观察到与血管有关的独特特征。研究人员观察到，SARS-CoV-2损伤了血管内皮细胞，从而造成了严重的内皮损伤。COVID-19患者表现出广泛的血液凝结以及新的血管生长，其中这种血管生长可能是身体对病毒感染作出反应的结果。他们观察到有迹象表明与同样严重的流感病毒感染者相比，一些COVID-19患者具有独特的肺血管疾病进展模式：SARS-CoV-2是一种可引起血管病变的呼吸道病毒；对血管细胞的损害有助于解释在患者身上观察到的严重血液凝结现象；一种称为填充性血管生成的独特反应是人体对血栓形成和血管损伤进行补偿的方式；损伤的血管也可能是所见的其他问题的基础，如COVID脚趾、儿童川崎病患者、中风和其他看似与COVID-19无关的问题。这项新研究表明，还需要对血管生成和COVID-19的血管效应开展更多的研究。
【3】多因素干预措施并不能预防老年人严重跌倒受伤率
跌倒受伤是老年人并发症和死亡的主要诱因。尽管有试验证据表明许多跌倒是可以预防的，但跌倒受伤率并未下降。一项务实的组群随机试验旨在评估一项多因素干预措施的有效性，其中包括由经过专门培训的护士管理的风险评估和个性化计划，以防止跌倒受伤。在10个卫生保健系统中，研究组将86种初级保健措施随机分配给干预措施组或加强常规护理（对照）组，每组43种。参与者为年龄在70岁以上的社区居民，他们跌倒受伤的风险增加，其中干预组有2802名参与者，对照组有2649名参与者，结果发现，干预组首次判定的严重跌倒受伤率为每100人年4.9起，对照组为5.3起，差异不显著。干预组首次报告的跌倒受伤率为每100人年25.6起，显著低于对照组（28.6起）。两组间住院率或死亡率相差不大。表明由护士进行的多因素干预措施，与加强常规护理相比，并不能显著降低首次判定的严重跌倒受伤风险。
【4】IL-31受体A靶向阻断抗体nemolizumab3期临床成功
特应性皮炎是一种慢性复发性疾病；其典型症状瘙痒可导致瘙痒-抓挠循环，而瘙痒-抓挠循环有可能引起皮肤机械损伤、加剧炎症反应、加重瘙痒和影响生活质量。研究共入组了215例日本患者，这些患者年龄在13岁以上、存在中度至重度瘙痒、基线瘙痒视觉模拟量表（VAS）评分中位数为75.4分。研究中，患者以2:1的比例随机分配，接受每4周一次皮下注射nemolizumab或安慰剂治疗直至第16周（nemolizumab组，n=143；安慰剂组，n=72）。结果显示，治疗第16周VAS评分相对基线检查的变化率，nemolizumab组为-42.8%，安慰剂组为-21.4%（p＜0.001）。早在首次用药后第2天就报告了从基线检查到给药后4周的每日瘙痒VAS评分降低百分比（nemolizumab组，-10.3%；安慰剂组，-4.4%）。在第16周，nemolizumab组的湿疹面积及严重程度指数(EASI)评分变化百分比为-45.9%，安慰剂组为-33.2%。皮肤科生活质量指数（DLQI）评分≤4的患者百分比，nemolizumab组为40%，安慰剂组为22%。失眠严重程度指数（ISI）评分≤7分的患者百分比，nemolizumab组为55%，安慰剂组为21%。表明除外用药外，使用皮下奈莫利珠单抗治疗特应性皮炎比安慰剂加外用药能更大程度地减少瘙痒。使用奈莫利珠单抗的注射部位反应发生率大于安慰剂。有必要进行更长时间和更大规模的试验，以确定奈莫利珠单抗是否具有持久的效果和对特应性皮炎的安全性。
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