RNAi疗法lumasiran:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症
2020-07-16 MedSci原创 MedSci原创
Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物。
英国药品和保健产品监管局(MHRA)支持将Alnylam的lumasiran,用于治疗患有极罕见疾病的1型原发性高草酸尿症(PH1)患者。
PH1作为一种罕见疾病,在英国大约有90位患者,疾病特征为肝脏毒性草酸盐的异常堆积,从而引起疼痛和复发性肾结石,并最终对肾脏和其他重要器官造成不可挽回的伤害。
目前没有针对该病的治疗选择,现有的策略集中在疾病管理上,晚期疾病患者需要进行肾脏透析,直到他们有能力并有资格接受双肾/肝移植。
图片来源:https://seekingalpha.com/article/4199538-alnylam-pharmaceuticals-alny-lumasarin-trial-data-slideshow
Lumasiran是一种皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物。通过沉默HAO1并消耗乙醇酸氧化酶(GO),Lumasiran可抑制草酸盐的产生,草酸盐是直接影响PH1病理生理的代谢产物。
来自ILLUMINATE-A试验的临床数据表明,该药物相对于基线水平可使草酸尿平均减少65.4%,与安慰剂相比减少了53.5%。
Alnylam英国和爱尔兰大区经理Brendan Martin表示:“MHRA对lumasiran的积极意见,对于目前治疗选择有限的PH1患者及其家人来说,是个好消息。该类患者迫切需要能够解决根本问题的新药。这一决定将使英国的PH1患者尽早获得lumasiran。”
目前该药物正在欧洲和美国的监管机构进行审查。
原始出处:
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料,版权均属于梅斯医学所有。非经授权,任何媒体、网站或个人不得转载,授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章,或“梅斯号”自媒体发布的文章,仅系出于传递更多信息之目的,本站仅负责审核内容合规,其内容不代表本站立场,本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即进行删除处理。
在此留言
#原发性#
26
#英国MHRA#
28
#RNAi#
31
#支持治疗#
29
原发性高草酸
87
厉害
89
#RNAi疗法Lumasiran#
28