NEJM：达雷木单抗联合疗法有助于改善新诊断AL淀粉样患者预后
2021-07-04 MedSci原创 MedSci原创
新诊断AL淀粉样患者，在硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合治疗基础上添加CD38达雷木单抗有助于提高患者血液学完全应答率，降低主要器官恶化或血液学进展风险
免疫球蛋白轻链型（AL）淀粉样变是一种克隆性、非增殖性浆细胞疾病，其免疫球蛋白可沉积于不同的组织部位或器官中，并导致一系列症状，如限制性心肌病、肾病综合征、肝衰竭、周围/自主神经病及无症状性多发性骨髓瘤等，CD38+浆细胞的克隆性扩增是重要的发病机制。目前标准治疗方案为使用多发性骨髓瘤衍生的靶向血浆细胞疗法--即硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合治疗。达雷木单抗（Daratumumab）是一种CD38靶向抗体，目前用于接受过三次以上治疗(包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和两者联用)的多发性骨髓瘤患者的治疗。近日研究人员考察了其对新诊断AL淀粉样病患者的临床效果。
新诊断的AL淀粉样病患者参与研究，在6轮的硼替佐米-环磷酰米-地塞米松联合治疗基础上，随机接受安慰剂或达雷木单抗治疗，达雷木单抗组每4周进行一次皮下注射，持续最多24轮。研究的主要终点是血液学完全应答。
共有388例患者参与研究，平均随访时间11.4个月。达雷木单抗组血液学完全应答率显著高于对照组（53.3% vs 18.1%，相对风险比=2.9）。达雷木单抗组在无主要器官恶化或无血液学进展生存率方面有优势（主要器官恶化、血液学进展或死亡的危险比为0.58）。6个月时，达雷木单抗组心脏（41.5% vs 22.2%）和肾（53.0% vs 23.9%）治疗应答率高于对照组。最常见的3级或4级不良事件是淋巴细胞减少（达雷木单抗组vs 对照组=13.0% vs 10.1%）、肺炎（7.8% vs 4.3%）、心力衰竭（6.2% vs 4.8%）和腹泻（5.7% vs 3.7%）。达雷木单抗组7.3%的患者出现药物相关的系统性反应。共有56例患者死亡（达雷木单抗组27例，对照组29例），大多数死于淀粉样病相关心肌病。
组间无主要器官恶化或无血液学进展生存率差异
研究认为，对于新诊断AL淀粉样患者，在硼替佐米、环磷酰胺和地塞米松联合治疗基础上添加CD38达雷木单抗有助于提高患者血液学完全应答率，降低主要器官恶化或血液学进展风险。
原始出处：
Efstathios Kastritis et al. Daratumumab-Based Treatment for Immunoglobulin Light-Chain Amyloidosis. N Engl J Med，July 01，2021.
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达雷妥尤单抗？
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已读，真是受益匪浅。
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顶刊就是顶刊，谢谢梅斯带来这么高水平的研究报道，我们科里同事经常看梅斯，分享梅斯上的信息
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