镰状细胞病肺动脉高压是怎么回事?
镰状细胞病 (SCD) 是由 HBB(镰状细胞性贫血;血红蛋白 SS)中 Glu6Val 突变的纯合子或复合杂合子形式(如血红蛋白 SCD 和血红蛋白 S-β 地中海贫血)引起的。
MedSci原创 - 肺动脉高压,镰状细胞病 - 2021-10-26
Blood:输血可逆转镰状细胞病的异常血管生成
在SCD小鼠中,输血可逆转新血管的生成,突出了BM血管系统的可塑性。摘要:镰状细胞病(SCD)是一种高发病率、高死亡率的单基因红细胞病。本文首次报道了SCD对骨髓(BM)血管生态位(对造血至关重要)的影响。研究人员在SCD小鼠中发现了一个无组织的、结构异常的BM血管网络,该BM腔的大部分都是高度弯曲的小动脉,以
MedSci原创 - 镰状细胞病,HIF-1α,血管生成,BM微环境,输血 - 2020-02-01
2020 ASH指南:镰状细胞病——急慢性疼痛的管理
2020年6月,美国血液病学会(ASH)发布了镰状细胞病指南之急慢性疼痛的管理。临床管理镰状细胞病急慢性疼痛充满挑战,本文主要针对急慢性疼痛的管理提出18条推荐意见,涉及药物、非药物治疗以及镇痛药物的
Blood Adv . 2020 Jun 23;4(12):2656-2701. - 镰状细胞病 - 2020-06-30
LANCET:一分钟了解镰状细胞病
镰状细胞病是影响全世界数百万人的常见危及生命的血液系统疾病。异常镰状红细胞影响小血管中的血流,这种血管闭塞导致远端组织缺血和炎症,其症状定义为急性疼痛的镰状细胞危象。重复的镰状和进行性溶血性贫血,甚至在亚临床时,导致实质性器官损伤和慢性器官损伤,引起显着的发病率和早期死亡率。目前可用的治疗仅限于输血和羟基脲,干细胞移植可能是一种潜在的治疗疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞,贫血,干细胞 - 2017-02-07
BMJ:镰状细胞病血肿导致的眼眶梗死-案例报道
这个疾病可以与其他急性眼眶病变如眶蜂窝织炎混淆。这对患者视力构成了潜在的威胁,由于眼眶腔室综合征,并可与颅内血肿相关。
MedSci原创 - 镰状细胞病,眼眶梗死 - 2017-02-16
美国FDA扩大镰状细胞病药物Oxbryta的适应症
FDA 扩大了 Oxbryta(voxelotor)的适应症,允许其治疗 4 至 12 岁以下儿童的镰状细胞病(SCD)。
MedSci原创 - 血红蛋白,voxelotor - 2021-12-20
PLOS ONE:镰状细胞病相关慢性疼痛改变大脑功能
已有的研究显示,慢性疼痛影响50%的患有镰状细胞病(SCD)的成年人。尽管认为中枢致敏作用有助于这种慢性疼痛的发病机制,但至今为止,还没有研究检查患有和不患有慢性疼痛的SCD患者之间大脑功能连接的差异。
MedSci原创 - 镰状细胞,大脑 - 2019-05-22
FDA授予FT-4202治疗镰状细胞病的孤儿药称号
专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布,美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号,FT-4202目前正处于临床开发中,可作为镰状细胞病(SCD)的潜在疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞病,FT-4202 - 2020-04-16
Brit J Heamatol:镰状细胞病女性羟脲暴露与卵巢储备
血红蛋白SS的妇女卵巢储备功能过早降低,HC会增加这种结局的可能性。
MedSci原创 - 镰状细胞病,卵巢储备,羟脲暴露 - 2020-07-27
Neurology:镰状细胞病神经并发症的流行病学研究
研究人员对镰状细胞病神经并发症流行病学进行了研究。在常规临床实践中,神经影像学、经颅多普勒、脑电图、神经心理学评估的综合应用,预防和治疗措施的进步以及训练有素的医护人员将有助于减轻患者疾病负担
MedSci原创 - 镰状细胞病,神经并发症,流行病学 - 2017-09-04
JASN:镰状细胞病的治疗或可改善患者的肾功能
JASN:治疗镰状细胞病或可有助于保护患者的肾功能据发表于《美国肾脏学会杂志》的一项新的研究表明,一种用于治疗镰状细胞病的药物或可有助于保护患者的肾功能。
MedSci原创 - 镰状细胞病,羟基脲,肾功能,蛋白尿 - 2015-11-24
Rivipansel治疗镰状细胞病的III期试验:未达到主要终点
辉瑞公司近日宣布,Rivipansel(GMI-1070)的关键性III期试验未达到其主要或关键次要终点。
MedSci原创 - 镰状细胞病,Rivipansel,Ⅲ期试验 - 2019-08-05
Brit J Heamatol:镰状细胞病女性羟脲暴露与卵巢储备的关系
血红蛋白SS的妇女卵巢储备功能过早降低,HC会增加这种结局的可能性。
MedSci原创 - 镰状细胞病,卵巢储备,羟脲暴露 - 2020-08-05
NEJM:镰状细胞病基因治疗后的急性髓系白血病病例
更高比例的转基因表达细胞可能会消除其中的许多细胞,这需要更长时间的随访来评估移植介导的基因治疗对镰状细胞病患者的效果。
MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2021-12-15
张锋Nature发布CRISPR新成果,开辟镰状细胞病治疗新途径
来自Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病(SCD)背后的遗传缺陷。这一发布在《自然》(Nature)杂志上的新发现,为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。
生物谷 - 张锋,连庄细胞病,遗传缺陷 - 2015-09-17
为您找到相关结果约500个