辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效，但是安全问题引发了竞争对手股价上涨
辉瑞的Duchenne肌营养不良症（DMD）基因疗法在1b期临床实验中已显示出疗效，但是安全问题也引发了关注，同时也导致其竞争对手股价的上涨。
MedSci原创 - Duchenne肌营养不良症，基因疗法，安全问题 - 2019-07-02
2022 HRS 关于评估和管理神经肌肉疾病心律失常风险的专家共识
这份国际多学科文件旨在指导电生理学家、心脏病专家、其他临床医生和卫生保健专业人员护理患有神经肌肉疾病(NMD)心律失常并发症的患者。
Heart Rhythm - 心律失常 - 2022-09-16
2020 临床管理建议：成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗
肌强直性营养不良是一种影响骨骼肌和心脏的遗传性系统性疾病。肌强直性营养不良通过基因检测是诊断和识别存在心脏并发症风险患者。本文主要针对成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗提出了专家建议。
网络 - 成人肌强直营养不良，心脏病 - 2020-02-28
Nature：利用反义RNA去除肌细胞中毒性RNA有望逆转肌营养不良症
在一项新研究中，来自美国罗切斯特大学、伊希斯制药公司(Isis Pharmaceuticals Inc.)和健赞公司(Genzyme)的研究人员通过除去肌细胞中毒性RNA的积累而逆转小鼠强直性肌营养不良症强直性肌营养不良症是一种遗传性缺陷疾病。在这种疾病中，遗传缺陷导致一
生物谷 - 反义RNA，肌细胞，毒性RNA，肌营养不良症 - 2012-08-06
Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics，开发神经肌肉疾病的基因疗法
Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics， 增强其基因编辑能力，开发针对Duchenne肌营养不良症（ DMD）和肌强直性营养不良1型（DM1
MedSci原创 - Vertex，Exonics，therapeutics，神经肌肉疾病，基因疗法 - 2019-06-07
Radiology：定量肌肉磁共振成像在DM1中的应用
1型强直性肌营养不良（DM1）是成年人中最常见的肌营养不良形式。 DM1的特征是包括肌肉脂肪浸润和肌肉萎缩等肌肉退化导致的进行性肌无力。
MedSci原创 - MRI，1型强直性肌营养不良 - 2021-07-20
肌酸激酶（CK）升高原因分析
对肌病的临床诊断，要结合病史、起病年龄、病程、受累肌群的分布和其他器官累及的情况（皮肤、脊柱关节、中枢神经系统、心脏、眼、耳等）进行综合分析，遗传基因的检测对肌营养不良、先天性肌病和代谢性肌病的诊断均
检验之声 - 先天性肌病，内分泌肌病，代谢性肌病 - 2023-02-17
【每日一例】强直性脊柱炎
强直性脊柱炎是一种原因不明的慢性非特异性炎症，本病主要侵犯中轴骨（关节）、骶髂关节受累和附着病为其特征。
华夏影像诊断中心 - 强直性脊柱炎，骶髂关节炎 - 2022-10-15
Vertex揭示了在首批接受CRISPR/Cas9基因编辑疗法患者中激动人心的数据
Vertex及其合作伙伴CRISPR Therapeutics公布了其CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001治疗的前两名患者的初步阳性数据。令人印象深刻的数据表明，这两名患有严重血红蛋白病，分别为依赖输血的β地中海贫血（TDT）和严重的镰状细胞病（SCD）的患者很可能可以通过该疗法被治愈。
MedSci原创 - Vertex，CRISPR，/，Cas9，基因编辑疗法，严重血红蛋白疾病 - 2019-11-23
强直性脊柱炎典型影像表现及其病理生理
强直性脊柱炎是一种原因不明的慢性非特异性炎症，本病主要侵犯中轴骨（关节）、骶髂关节受累和附着病为其特征。
华夏影像诊断中心 - 强直性脊柱炎，病理生理，影像表现 - 2022-02-07
Astellas斥资30亿美元收购Audentes，将基因治疗作为核心重点
Astellas以30亿美元的价格收购了Audentes Therapeutics，从而进军基因疗法，为其罕见疾病管线增加了晚期候选药物。
MedSci原创 - Astellas，30亿美元收购，Audentes，基因治疗 - 2019-12-06
2020 临床管理建议：成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗
肌强直性营养不良是一种影响骨骼肌和心脏的遗传性系统性疾病。肌强直性营养不良通过基因检测是诊断和识别存在心脏并发症风险患者。本文主要针对成人肌强直营养不良患者心脏病的治疗提出了专家建议。
J Am Heart Assoc. 2020 Feb 18;9(4):e014006. - 成人肌强直营养不良，心脏病 - 2020-02-28
2011 CTS 家庭机械通气指南
Can Respir J. 2011 Jul-Aug;18(4):197-215. - 机械通气 - 2011-07-01
Europace：单腔心房起搏器植入术后升级率及并发症发生率高
Danish多中心临床研究是一项比较病态窦房结综合征患者植入双腔起搏器（DDDR）和单腔心房起搏器（AAIR）临床疗效的对照研究。与DDDR相比，植入AAIR的患者存在起搏器术后升级的风险，起搏器升级是指通过外科手段改变起搏模式。AAIR起搏器虽然适用于病态窦房结综合征患者，但对于房室传导阻滞却没有保护作用，如果患者出现了房室传导阻滞则需要起搏器升级，目前关于起搏器升级的并发症发生率还不清楚。
dxy - 单腔，心房，起搏器，并发症 - 2013-04-30
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