【盘点】NEJM 9月重要原始研究第二期汇总
【1】氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效DOI: 10.1056/NEJMoa1805689转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是由运甲状腺素中淀粉样蛋白原纤维沉积在心肌中所引起。当野生型或变异的转甲状腺素蛋白变得不稳定并错误折叠时发生沉积。氯苯唑酸可与转甲状腺素蛋白结合，阻止四聚体解离和淀粉样蛋白形成。最近一项多中心、国际、双盲、安慰剂对照的3期临床试验中，研究人员以2：1：2的比例随机
MedSci原创 - 2018-09-13
Cell Death Differ：IRF3：肥胖和肥胖相关代谢疾病的潜在治疗靶标
肥胖是导致包括2型糖尿病（T2D）、脂肪肝和心血管疾病在内的慢性疾病发生发展的一大主要因素。
MedSci原创 - 肥胖，2型糖尿病，IRF3，白色脂肪组织（WAT） - 2021-06-06
J Hepatol：HCV清除减少了肝细胞癌发生的风险
近日，Ioannou等人在Journal of Hepatology上发表研究，表明在直接抗病毒治疗获得可持续病毒学应答后，肝细胞癌（HCC）风险降低71%；与干扰素相比，直接抗病毒治疗，并没有增加肝细胞癌的风险
MedSci原创 - HCV，DAA，干扰素，肝癌 - 2017-09-11
![2023 NICE 技术鉴定指导意见：治疗慢性丁型肝炎的布尔韦肽[TA896]](https://img.medsci.cn/20221121/1669073014035_4754896.webp?x-oss-process=image/resize,m_fill,w_250,h_175,limit_0 "2023 NICE 技术鉴定指导意见：治疗慢性丁型肝炎的布尔韦肽[TA896]")
Molecular Cell：中山大学崔隽、黄军就发表天然免疫的调控机理新研究
近期，中山大学的两位80后教授崔隽（Jun Cui）、黄军就（Jun-Jiu Huang）联手美国康奈尔威尔医学院“微生物学和免疫学”教授、休斯顿卫理公会医院研究所炎症和表观遗传学中心主任王荣福（Rong-Fu Wang）教授，在国际学术期刊《Molecular Cell》在线发表了题为“TRIM14 Inhibits cGAS Degradation Mediated by Selective
生物通 - 天然免疫，黄军就 - 2016-10-01
Nat Metab：以一己之力诱发饮食引起的肥胖、胰岛素抵抗和肝脂肪变性，这条调控轴是真的强
炎症是维持肥胖症、促进胰岛素抵抗和代谢综合征的主要驱动力。促炎性巨噬细胞是肥胖症发展的关键。
生物探索 - 肥胖，胰岛素抵抗，饮食，脂肪变性 - 2020-09-23
陈东风：肝脏再生过程中干细胞分化调控机制的研究进展
作者 重庆第三军医大学大坪医院 陈东风 【前言】以下内容来源于第五届全国肝病免疫与生物治疗研讨会上，陈东风教授的发言综述了肝脏肝细胞在肝损伤中的作用及其机制，敬请阅读~ &nbs
第三军医大学 - 干细胞，肝脏再生，干细胞的分化调控 - 2012-04-20
Blood：免疫调节剂通过降解CK1α、下调IRF4表达来杀伤原发性积液性淋巴瘤细胞！
近期研究人员发现免疫调节剂（IMiDs）来那度胺和泊马度胺可杀伤PEL细胞，现有临床试验正在研究用那度胺治疗PEL。IMiDs与CRL4[CRBN]E3泛素连接酶复合物结合，使其捕获Ikaros家族锌指蛋白1和3（IKZF1和IKZF3）、酪蛋白激酶1α（CK1α）和锌指蛋白91（ZFP91）作为底物。
MedSci原创 - 免疫调节剂，原发性积液性淋巴瘤，CK1α，IRF4 - 2018-07-02
JAMA综述：新冠病毒各类治疗药物进展，包括10款老药新用和3种辅助疗法
尽管目前我们还没有针对新冠病毒（SARS-CoV-2）的特效药，但在医药行业的努力下，科学和临床发现正在迅速发展。《美国医学会杂志》（JAMA）最新发表来自德克萨斯大学西南医学中心（Universit
医学新视点 - 羟氯喹，老药新用，血浆疗法，法匹拉韦，新冠病毒，瑞德西韦 - 2020-04-19
Nat Commun：白发变黑发？IRF4基因变异很重要
这项研究揭示了干扰素调节因子4(IRF4)基因变异在灰发成因中发挥着重要功能，该研究结果发表在Nature Communications。 头发变白通常与衰老有关。
MedSci原创 - IRF4，头发，基因变异 - 2016-03-03
Viruses：新冠病毒可藏匿于小鼠大脑，或能解释COVID-19患者康复后病情复发之谜
凛冬已至，春节欲来。随着人员流动的增加，由新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染导致的新冠肺炎（COVID-19）疫情似乎变得更加严重，官方每日公布的COVID-19疫情数字牵动着每一个人的心！
生物探索 - 病情复发，新冠肺炎，Covid-19 - 2021-01-25
辉瑞公布其JAK1口服抑制剂治疗特应性皮炎III期临床的阳性结果
辉瑞宣布其在研口服Janus激酶1（JAK1）抑制剂abrocitinib（PF-04965842）在一项关键的III期研究中治疗12岁及以上中度至重度特应性皮炎患者的安全性和疗效，实验结果达到所有主要和次要终点。
MedSci原创 - JAK1，口服抑制剂，特应性皮炎，Ⅲ期临床 - 2019-05-16
强生丙肝新药simeprevir获FDA审查员积极意见
在相关临床试验中，调查了simeprevir与标准丙型肝炎药物聚乙二醇干扰素α和利巴韦林联合用药，用于既往未接受干扰素为基础的疗法或未经治疗的丙型肝炎成人患者的治疗。
生物谷 - 新药，FDA - 2013-10-24
NEJM：JAK抑制剂ruxolitinib治疗遗传性USP18缺乏症
泛素特异性肽酶18（USP18）缺乏是一种严重的Ⅰ型干扰素病。USP18通过阻断Janus相关激酶1（JAK1）访问I型干扰素受体来下调I型干扰素信号传导。USP18的缺失会导致干扰素介导的炎症，这在围产期是致命的。我们报道了一例患儿，该患儿患有脑积水、坏死蜂窝织炎、全身炎症和呼吸衰竭的新生儿。外显子组测序鉴定出USP18上一个重要剪接位点的纯合子突变。
MedSci - ruxolitinib，遗传性USP18缺乏症，罕见病 - 2020-02-20
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