Blood：编辑异常剪接位点可有效恢复β地中海贫血患者的β-球蛋白的表达
中心点：通过Cas9和Cas12a核糖蛋白可有效阻断β地中海贫血造血干细胞和祖细胞的异常剪接位点。破坏剪接位点可渗透性恢复β-球蛋白的表达。摘要：地中海贫血是治疗性基因编辑的一个很好的入手点，部分原因是因为校正造血干细胞（HSCs）的单等位基因就可有效持续缓解该疾病。目前主要待解决的问题就是开发一个能有效编辑HSCs的修复方案。Shuqian Xu等人发现等位破坏异常剪接位点（地中海贫血突变的主要
MedSci原创 - β-地中海贫血，基因编辑，剪接位点 - 2019-04-01
新冠肺炎疫情期间输血依赖型地中海贫血患儿输血现状及影响因素分析
探讨新冠肺炎疫情期间输血依赖型地中海贫血（transfusion-dependent thalassemia, TDT）患儿输血现状及影响因素，为实施干预措施提供依据。
右江医学 - 输血依赖型地中海贫血 - 2022-12-06
【热点解读】2024 BSH指南：地中海贫血综合征患者受孕和妊娠的管理
地中海贫血综合征是一系列疾病，从严重的输血依赖病症到更为多变的病症。本文主要针对地中海贫血综合征患者受孕和妊娠的管理提供指导建议。
网络 - 地中海贫血 - 2024-05-13
Blood：脐带血移植为难治性重度再生障碍性贫血患者带来新的希望
摘要：难治性重度再生障碍性贫血（SAA）患者预后仍是不尽如人意。或许该考虑更换供体移植，但既往研究结果并不支持这么做。Regis Peffault de Lato
MedSci原创 - 脐带血移植，重度再生障碍性贫血 - 2018-05-15
SOHO 2022：Pacritinib通过抑制骨髓纤维化中的ACVR1改善输血依赖性贫血
pacritinib（帕克替尼）是一款在研的口服激酶抑制剂，对JAK2、FLT3、IRAK1和CSF1R具有特异性。JAK家族的酶是信号转导途径中的核心成分，对正常血细胞生长发育、炎症细胞因子表达和免
MedSci原创 - 骨髓纤维化，Pacritinib - 2022-10-13
NEJM：一种与新生儿发绀和贫血相关的血红蛋白变异体
A Hemoglobin Variant Associated with Neonatal Cyanosis and Anemia 莫伊拉·A·克罗利等 美国俄亥俄州克利夫兰市凯斯西储大学新生儿科 提要 珠蛋白基因突变是发绀
中国医学论坛报 - 新生儿，发绀，贫血，血红蛋白变异体 - 2013-07-25
PATIENT：与输血依赖β-地中海贫血相关的健康相关生活质量影响——定性评估
研究强调了TDT患者未得到满足的需求，特别是减少或消除对红细胞输血和铁螯合治疗需求的替代治疗
MedSci原创 - β-地中海贫血，定性评估 - 2024-04-01
Nat Med：β-地中海贫血成人珠蛋白慢病毒基因治疗效果如何？
这些相关结果强调了严密监测接受携带珠蛋白载体治疗的β-地中海贫血患者的必要性。
MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血，珠蛋白慢病毒 - 2022-01-05
TAH：罗特西普治疗β-地中海贫血的长期安全性和红细胞反应
对β-地中海贫血患者的长期评估显示，luspatercept与NTD患者血红蛋白水平持续升高和TD患者输血负荷持续降低相关。
MedSci原创 - β-地中海贫血，罗特西普 - 2023-01-09
CNIO 研究人员用一种抗衰老的疗法来治疗再生障碍性贫血
再生障碍性贫血（再障）是一种罕见的、并有可能致命的血液病，该病患者体内的骨髓无法以正常的速度产生血细胞。多种形式的再障都与衰老过程密切相关：即保护染色体的末端结构--端粒的缩短。
中国罕见病网 - 再生障碍性贫血，端粒酶，抗衰老 - 2016-04-20
基于它的首款药已落地中国治疗肾性贫血
科技日报10月16日消息，2019年诺贝尔生理医学奖让“氧气感应机制”成为明星机制，但大多数人在看到真正应用前，仍会一脸懵：它究竟能干什么或者干了什么？毕竟，关于这个机制的研究即便是在生物界也偏冷门。近日，84岁高龄的复旦大学附属华山医院终身教授、肾脏病学专家林善锬接受科技日报记者采访时表示：“（氧气感应机制的）整个系统虽已被完整地发现，但还在发展。直到最近，系统中一些要素的种类还在不断地被发
科技日报 - 诺奖成果，首款药，中国治疗肾性贫血 - 2019-10-16
JH：根据慢性丙肝患者肌苷三磷酸酶基因多态性可预测严重贫血的发生
贫血是丙型肝炎三联疗法——特拉匹韦（TVR）联合聚乙二醇干扰素（PEG-IFN）α和利巴韦林（RBV）的常见副作用之一。相比于单独使用PEG-IFNα和RBV，联用TVR的贫血发生率更高。
dxy - 贫血，丙肝，肌苷三磷酸酶 - 2013-06-06
2014年荷兰遗传性铁代谢或血红素合成障碍的小细胞贫血诊疗指南
Blood March 24, 2014 - 贫血 - 2014-03-24
2010 重组人促红细胞生成素在肾性贫血中合理应用的专家共识
贫血 - 2010-01-01
维生素矿物质补充剂在营养性贫血防治中的临床应用：专家共识
中华临床营养杂志2013年10月第21卷第5期 - 维生素，贫血 - 2013-10-01
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