FDA授予CNP孤儿药物认定用以治疗软骨发育不全
2019-03-02 不详 网络
Ascendis是一家生物制药公司，利用其创新的TransCon™技术解决未满足的医疗需求，Ascendis今天宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予C型利钠肽（CNP）孤儿药物认定用于治疗软骨发育不全的儿童。
Ascendis是一家生物制药公司，利用其创新的TransCon™技术解决未满足的医疗需求，Ascendis今天宣布美国食品和药品监督管理局（FDA）已授予C型利钠肽（CNP）孤儿药物认定用于治疗软骨发育不全的儿童。软骨发育不全是最常见的侏儒症形式，是一种显性遗传病，患者位于第四对染色体上基因“纤维芽细胞生长因子第三号接受体”出现缺陷，引致骨骼发育不良，身材极度矮小、鼻梁塌陷、脊椎弯曲、手指脚趾粗短、下肢较短且常呈Ｏ型腿等现象，但大多数患者的智能完全正常。其发生率为1/25000至1/40000。目前尚无FDA批准的治疗方法
Ascendis Pharma首席医疗官Jonathan Leff博士说：“我们很高兴收到CNP在软骨发育不全中的孤儿药物认定。在健康受试者的第一阶段试验中，每周一次的给药显示，受试者对CNP具有良好的耐受安全性。基于这些初步结果，我们期望开始第II阶段的临床试验”。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1627536#axzz5gyg9tTzO
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