PTR-01（BBP-589）治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症的I/II期临床正式开展
2019-02-24 不详 网络
Phoenix Tissue Repair是一家专注于开发抗不良性大疱性表皮松解症（DEB）药物的生物技术公司，近日宣布第一名患者已经进入I/II期临床研究，用以首次在人体内评价PTR-01（BBP-589）治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的可行性，PTR-01是一种用于治疗RDEB的蛋白质替代疗法。
Phoenix Tissue Repair是一家专注于开发抗不良性大疱性表皮松解症（DEB）药物的生物技术公司，近日宣布第一名患者已经进入I/II期临床研究，用以首次在人体内评价PTR-01（BBP-589）治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB）的可行性，PTR-01是一种用于治疗RDEB的蛋白质替代疗法。RDEB是与严重皮肤水疱相关的罕见的遗传多系统疾病，目前治疗局限于姑息性症状管理。
Phoenix Tissue Repair公司总裁兼首席执行官Neil Kirby博士说：“第一名患者的入组是PTR-01作为RDEB潜在治疗方法的里程碑。RDEB患者群体、家属和医生迫切需要有效疗法来治疗这种破坏性疾病。我们认为PTR-01可以为患者及其家人带来希望”。
DEB是一种罕见的遗传性疾病，由编码VII型胶原蛋白（C7）的基因突变引起。症状包括极端皮肤和粘膜脆性，还可能包括整个身体的其他粘膜的糜烂和疤痕。严重的合并症很常见，患者需要密集和持续的护理。目前还没有针对任何形式的DEB的批准的疾病改善疗法。
原始出处：
http://www.firstwordpharma.com/node/1626494#axzz5gSBBa1Lq
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