Neurology：复发缓解型多发性硬化患者接受高剂量的免疫抑制治疗和自体造血干细胞移植疗效如何？
2017-02-12 xing.T MedSci原创
未进行维持治疗的HDIT/HCT在5年内可以有效地诱导活性RR多发性硬化患者的长期持续缓解。
近日，神经病学领域权威取杂志Neurology上发表了一篇研究文章，研究人员旨在评价高剂量免疫抑制治疗（HDIT）和自体造血干细胞移植（HCT）的安全性、疗效和多发性硬化症（MS）疾病稳定时间。
对多发性硬化患者进行高剂量免疫抑制治疗和自体移植（HALT-MS）是一个在接受HDIT/HCT治疗的复发-缓解型（RR）多发性硬化患者中进行的II期临床试验，这些参与者在接受多发性硬化疾病改良治疗中经历了残疾进展的疾病复发（扩展的残疾状态量表[EDSS]3.0–5.5）。该研究的主要终点为无事件生存率（EFS），其被定义为没有死亡或下列任何一项疾病活动的生存：残疾进展、复发或MRI新发病灶。参与者在移植后5年进行评估，研究人员采用国家癌症研究所常见的不良事件（AE）的术语标准来报告其毒性。
25名受试者进行了移植评估，并且有24名受试者进行了HDIT/HCT治疗。中位随访时间为62个月（变化范围为12-72个月）。EFS为69.2个月（90%可信区间为50.2–82.1）。无进展生存率、临床无复发生存率和MRI无活动性生存率分别为91.3%（90%可信区间为74.7%-97.2%）、86.9%（90%可信区间为69.5%-94.7%）和86.3%（90%可信区间为68.1%-94.5%）。由于HDIT/HCT的AE与预期毒性一致，并且记录的晚期神经不良反应记录也并无明显差异。在那些幸存下来并完成研究的参与者中，神经功能障碍改善很明显，其EDSS评分的中位变化为−0.5（间距范围为−1.5到0；P=0.001）。
由此可见，未进行维持治疗的HDIT/HCT在5年内可以有效地诱导活性RR多发性硬化患者的长期持续缓解。
原始出处：
Richard A. Nash,et al. High-dose immunosuppressive therapy and autologous HCT for relapsing-remitting MS. Neurology. http://dx.doi.org/10.1212/WNL.0000000000003660
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