Arthritis Rheumatol：卡那奴单抗对5岁以下cryopyrin蛋白相关周期性综合征患者具有长期疗效和安全性
2019-06-29 xiangting MedSci原创
卡那奴单抗在152周内有效地维持了疗效，并且对产生针对标准儿童灭活疫苗抗体的能力没有影响。
这项研究旨在评估5岁以下cryopyrin蛋白相关周期性综合征（CAPS）儿童中，卡那奴单抗的长期疗效和安全性以及对疫苗接种的反应。
在这项开放标签试验中CAPS患者（年龄≤5岁）每8周皮下注射2mg/kg卡那奴单抗；新生儿起病的多系统炎症性疾病（NOMID）患者起始剂量为4mg/kg。使用医师整体评估（PGA）、C-反应蛋白（CRP）和淀粉样蛋白A（SAA）的血清水平评估疗效。收集不良事件（AEs）。在免疫后4周和8周使用接种后抗体滴度评估疫苗接种反应。
入组的17名患者中，12名（71％）患有Muckle-Wells综合征，4名（24％）患有NOMID，1名（6％）患有家族性寒冷自身炎症反应综合征。所有患者（17/17）均为卡那奴单抗的完全应答者。PGA得到改善，研究结束时65％的患者没有自身炎症性疾病。中位CRP水平随时间而下降。SAA水平没有明显变化。延伸研究期间，16/17次（94％）可评估疫苗接种的接种后抗体滴度增至保护水平以上。10名患者（59％）出现疑似卡那奴单抗相关AEs； 8名患者（47％）经历过至少1次严重AE。没有AEs/SAEs需要中断卡那奴单抗治疗。
卡那奴单抗在152周内有效地维持了疗效，并且对产生针对标准儿童灭活疫苗抗体的能力没有影响。卡那奴单抗的安全性与既往研究一致，支持在<5岁的儿童CAPS患者中长期使用卡那奴单抗。
原始出处：
Paul A Brogan. Canakinumab provides rapid and sustained long‐term efficacy and safety in patients with cryopyrin‐associated periodic syndrome aged ≤5 years. Arthritis Rheumatol. 04 June 2019.
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