PATIENT：与输血依赖β-地中海贫血相关的健康相关生活质量影响——定性评估

输血依赖型β-地中海贫血(TDT)患者因疲劳和慢性疼痛而经历健康相关生活质量下降，这对日常生活造成干扰。目前，描述这些影响的定性数据有限，因此，此次报道的研究旨在探讨TDT的症状和治疗方式对健康相关生活质量的影响，从整体上描述TDT的人文负担，并确定TDT患者未得到满足的需求。

接受TDT治疗的成人(18岁以上)和青少年(12-17岁)的照顾者将参与半结构化一对一虚拟访谈和焦点小组讨论。采访在美国和英国进行，持续大约60分钟。所有的采访会议都被录音、转录，由现场笔记记录，审查和定性报告，采用框架法对访谈进行主题分析。

图1：在参与者访谈中确定的关键主题。

总体而言，共进行了10次访谈/焦点小组讨论(6次访谈和4次焦点小组讨论)，对14名TDT成人和2名TDT青少年的照顾者进行了访谈/焦点小组讨论。框架分析揭示了与描述健康相关的生活质量（HRQoL）的五个主题(对日常活动、社会生活、家庭生活、工作和教育以及心理健康的负面影响)，以及与描述TDT生活经历有关的三个主题(输血和铁螯合疗法的影响、治疗和污名化)。

身体、心理和治疗相关的因素会对日常活动、社会和家庭生活、工作和教育产生负面影响。对缩短寿命、人际关系、计划生育和经济独立的担忧不利于参与者的心理健康。参与者报告说，他们对生活在TDT带来的许多生理和心理挑战有很高的适应力。一些医疗专业人员缺乏TDT相关专业知识，特别是与该病相关的慢性疼痛，这让一些参与者感到被忽视。此外，许多参与者经历了感到耻辱的阶段，不愿向他人透露他们的疾病。

总的来说，这项定性分析表明，与TDT生活相关的明确、持续和未处理的疾病负担，超出症状经历，广泛影响HRQoL，扰乱了他们的日常生活，而医疗互动不足、苛刻的治疗计划和污名化加剧了这种干扰。研究强调了TDT患者未得到满足的需求，特别是减少或消除对红细胞输血和铁螯合治疗需求的替代治疗。

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