Blood:可降低HLH和原发性免疫缺陷患者进行造血细胞移植前的骨髓清扫强度!
2018-07-13 MedSci MedSci原创
用异基因造血细胞移植(HCT)联合骨髓清扫治疗与过度炎症相关的疾病,如嗜血淋巴组织增多症(HLH),可改变早期死亡率。Carl Allen等人开展一个多中心的前瞻性II期临床试验,在一个大规模的儿童队列中研究降低清扫强度联合美法仑、氟达拉滨和阿伦单抗(过渡时间)管理进行HLA匹配的或单HLA位点错配的有血缘或无血缘供体来源的HCT的患者的效果。采用环孢素联合甲强的松龙预防移植物抗宿主病(GVHD)
用异基因造血细胞移植(HCT)联合骨髓清扫治疗与过度炎症相关的疾病,如嗜血淋巴组织增多症(HLH),可改变早期死亡率。Carl Allen等人开展一个多中心的前瞻性II期临床试验,在一个大规模的儿童队列中研究降低清扫强度联合美法仑、氟达拉滨和阿伦单抗(过渡时间)管理进行HLA匹配的或单HLA位点错配的有血缘或无血缘供体来源的HCT的患者的效果。采用环孢素联合甲强的松龙预防移植物抗宿主病(GVHD)。主要结点是一年总体存活率(OS)。
34位HLH患者和12位其他原发性免疫缺陷患者进行移植。中位随访时间20个月,移植患者的一年OS是80.4%(90% CI 68.6-88.2)。截止16个月时,增加5例死亡,使一年半的OS降至66.7%(90% CI 52.9-77.3)。有两位患者原发性移植失败、18位患者继发性移植失败或需要二次干预(主要是输注供体淋巴细胞[DLI])。
一年内,不需要DLI或二次HCT的存活的移植患者的比例达39.1%(95% CI 25.2-54.6),而移植的存活患者比例(有无DLI)达60.9%(95% CI 45.4-74.9)。II-IV级急性GVHD的百日发生率为17.4%(95% CI 8.1-29.7%),慢性GVHD的一年发生率为26.7%(95% CI 14.6-40.4)。尽管试验结果表明早期死亡率低,但大多数存活患者需要DLI或二次HCT。
本研究提示我们需进一步改善持续性移植来维持早期低死亡率。
原始出处:
Carl Allen, et al. Reduced intensity conditioning for hematopoietic cell transplant for HLH and primary immune deficiencies: BMT CTN 1204. Blood 2018 :blood-2018-01-828277; doi: https://doi.org/10.1182/blood-2018-01-828277
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