HAEMOPHILIA:A型血友病患者对固定剂量预防N8-GP的长期反应的事后分析

2021-09-30 MedSci原创 MedSci原创

长期(> 5 年)接触固定剂量 N8-GP 预防会产生保护性止血作用,减少出血频率和复发,并随着时间的推移稳定 FVIII 谷水平

使用凝血因子浓缩物进行预防仍然是预防和控制重度 A 型血友病患者出血的关键治疗方法。延长半衰期 (EHL) 重组因子 VIII (FVIII) 分子与标准半衰期产品相比,注射频率降低,同时保持低年化出血率 (ABR),从而提高生活质量。大多数 EHL 分子都被批准用于特定范围的剂量和输注频率,用于个性化预防的个体化治疗。然而,个性化预防仍然存在挑战,包括监测可能需要复杂采样程序的药代动力学参数。固定剂量预防的简化方案可以提供有效的治疗,而无需要持续调整和定期实验室测试的独特给药方案。

国外研究团队为评估固定剂量N8-GP预防的长期疗效和药代动力学结果对来自严重 A 型血友病患者的探路者 2 和探路者 5 试验的数据进行了描述性分析。根据几个感兴趣的临床标准评估了出血频率和复发率。使用计算的年化出血率 (ABR) 评估自上次给药以来与时间相关的出血风险。在每 4 天(Q4D)接受一致 N8-GP 预防的患者中评估长期 ABR 和平均因子 VIII (FVIII) 谷水平。研究文章刊登在HAEMOPHILIA期刊上。

 


结果显示,在探路者 2 期间,117/136 名研究药物暴露≥600 天的患者出现出血事件;8.6% 的出血是反复出血;出血复发率随着时间的推移而减少。对于在整个试验中接受一致 Q4D 预防的患者 (  = 61),平均 ABR 从 3.5 次出血/年(第 1 年)降至 1.6 次出血/年(第 6 年);平均 FVIII 谷水平稳定在大约 5%(第 6 年)。在探路者 2 (  = 177)期间某个时间点接受预防治疗的患者中,125/126 (99%) 再次发生的出血是关节出血。对于接受 Q4D 预防的患者,出血风险通常随着最后一次预防剂量的增加而增加。在探路者 5 中观察到 ABR 的类似降低和波谷水平的稳定。

研究团队得出结论:长期(> 5 年)接触固定剂量 N8-GP 预防会产生保护性止血作用,减少出血频率和复发,并随着时间的推移稳定 FVIII 谷水平。这些发现补充了 N8-GP 预测建模数据挖掘练习的结果,该练习确定在固定剂量预防的初始治疗期间评估临床反应是长期 ABR 的强预测因子。

 

原始出处:

Tiede, AHampton, KJiménez-Yuste, V, et al. Post-hoc analysis on the long-term response to fixed-dose prophylaxis with N8-GP in patients with haemophilia AHaemophilia202100 18https://doi.org/10.1111/hae.14409

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