Blood：Valemetostat在复发性/难治性成人ATL中的疗效和安全性

成人T细胞白血病/淋巴瘤（ATL）是一种侵袭性非霍奇金淋巴瘤，预后差；特别是复发性或难治性ATL患者的治疗选择极其有限。该研究旨在评估一种有潜力的EZH1和EZH2抑制剂Valemetostat治疗复发性/难治性ATL患者的疗效和安全性。

这是一项多中心的2期试验，招募了复发性/难治性ATL成人患者，予以Valemetostat（200 mg/天）治疗直到病情进展或出现不可耐受的毒性。主要终点是由独立的疗效评估委员会（IEAC）评估的总缓解率（ORR）。次要终点包括疾病区最佳缓解深度、缓解持续时间（DOR）、药代动力学和安全性。

每位患者的治疗反应

共招募了25位患者（中位年龄 69.0岁），既往中位治疗线数是3线，其中24位患者接受过mogamulizumab治疗。IEAC评估的总缓解率为48.0%，包括5例完全缓解和7例部分缓解，达到了主要终点。IEAC评估的中位缓解持续时间未达到（NR; 95% CI 1.87个月~未达到）。

最常见的不良反应

需紧急治疗的不良反应（TEAE）都是可控的。发生于≥20%的患者的TEAE有血小板减少症、贫血、脱发、痛觉障碍、中性粒细胞减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、食欲减退和发热。≥3级的TEAE有血小板减少症、贫血、淋巴细胞减少、白细胞减少和中性粒细胞减少。

综上，Valemetostat在既往经多线治疗过的复发性/难治性成人T细胞白血病/淋巴瘤患者中表现出了良好的疗效和耐受性，值得在该类患者人群中进行进一步研究。

原始出处：

Koji Izutsu, et al. An Open-Label, Single-Arm, Phase 2 Trial of Valemetostat in Relapsed or Refractory Adult T-Cell Leukemia/Lymphoma. Blood blood.2022016862. https://doi.org/10.1182/blood.2022016862