FDA指南:结合人类基因组编辑的人类基因治疗产品
2024-01-31 美国食品和药品监督管理局 FDA官网 发表于上海
在本指南中,我们FDA为申办者提供建议,以开发包含人类体细胞基因组编辑(GE)的人类基因治疗产品。具体而言,本指南提供了有关研究性新药 (IND) 申请中应提供的信息的建议,以便根据联邦法规 312.
FDA指南:结合人类基因组编辑的人类基因治疗产品
Human Gene Therapy Products Incorporating Human Genome Editing
2024-01-31
在本指南中,我们FDA为申办者提供建议,以开发包含人类体细胞基因组编辑(GE)的人类基因治疗产品。具体而言,本指南提供了有关研究性新药 (IND) 申请中应提供的信息的建议,以便根据联邦法规 312.23 (21 CFR 312.23) 第 21 篇的要求评估研究性 GE 产品的安全性和质量。这包括有关产品设计、产品制造和测试、非临床安全性评估和临床试验设计的信息。