新一代“腺病毒载体”凤凰涅磐,助力基因治疗
随着新技术的不断推出,腺病毒载体(Adenovectors)又热了起来。在基因医学(gene-based medicine)引发最初的兴奋20年后,研究人员和媒体又一次对该领域出现的一系列医学突破表现出了狂热之情。推动这一“复兴”的力量是大量技术的进步,比如CRISPR/Cas9和其它基因编辑技术的发展(TALEN、Zinc Finger和 ARCUS)。 这些基因编辑技术为研究人员修改基因
生物探索 - 腺病毒,基因治疗 - 2016-01-01
PNAS:基因治疗中如何让转运病毒躲过免疫系统
很多患者都无法参与基因治疗的临床试验,因为他们的免疫系统识别和对抗用于治疗的病毒。现在,美国佛罗里达大学和北卡罗来那大学的研究人员发现了一种解决方案,可以让这些病毒逃避人体正常的免疫反应。
生物探索 - 病毒,免疫系统 - 2017-06-15
世界最小人造病毒结构将有助于基因治疗
英国研究人员最新合成出一种人造病毒结构,直径远远小于现有的人造病毒及天然病毒,有望在基因治疗领域发挥实用价值。英国国家物理实验室等机构研究人员在最新一期《美国化学学会杂志》上报告说,这项研究的主要特点在于,研究人员在合成这种人造病毒结构过程中,没有使用大型且结构复杂的蛋白质来制作病毒结构外壳,而是以非常短小的蛋白质据英国国家物理实验室介绍,这种人造病毒结构的直径只有12纳米
新华社 - 人造病毒 - 2016-09-29
细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则
为指导和规范细胞和基因治疗产品临床研发过程中沟通交流的资料准备和临床研发要素考虑等工作,以提高沟通交流效率,促进细胞和基因治疗产品的临床研发,药审中心组织制定了本指导原则。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 基因治疗产品 - 2023-12-31
慢病毒载体基因治疗罕见遗传性疾病取得初步成功
肾上腺脑白质失养症(X-linked adrenoleukodystrophy)是一种罕见的遗传病,昨天在华盛顿美国基因和细胞治疗年会上,科学家宣布用基因治疗17名患者16名获得了初步成功,经过基因工程病毒为载体的基因治疗这一研究是过去研究结果的进一步扩大,会进一步推动肾上腺脑白质失养症基因治疗的临床应用速度。In the brain of an ALD patient
MedSci原创 - 慢病毒,载体,基因治疗 - 2016-05-07
国家药监局药审中心关于发布《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则》的通告(2024年第8号)
根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,经国家药品监督管理局审查同意,现予发布,自发布之日起施行。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 基因治疗 - 2024-01-20
Molecular Therapy:腺相关病毒(AAV)基因疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力
这项研究证明了人类遗传性听力损失或可通过基因疗法进行治疗,同时为开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法治疗DFNB8患者奠定了基础,可作为一种独立的疗法或与人工耳蜗植入相结合疗法。
MedSci原创 - AAV,腺相关病毒 - 2023-05-29
NEJM:自体慢病毒基因疗法治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症
离体慢病毒HSPC基因疗法可治疗腺苷脱氨酶缺陷所致重症联合免疫缺陷症,患者总生存率和无事件生存率提高,治疗后ADA持续表达,可实现代谢校正和功能性免疫重建
MedSci原创 - ADA-SCID,腺苷脱氨酶 - 2021-05-27
Lancet Child Adol Health:AADC基因腺病毒载体基因治疗用于芳香族氨基酸脱羧酶缺乏
研究认为AADC基因腺病毒载体基因治疗表现出良好的耐受性,可有效改善芳香族氨基酸脱羧酶缺乏患者的运动功能
MedSci原创 - 芳香族氨基酸脱羧酶缺乏,基因治疗,AADC - 2017-10-24
AVROBIO的慢病毒基因疗法AVR-RD-04治疗胱氨酸症,获得FDA的孤儿药称号
AVROBIO宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已为其基因疗法AVR-RD-04治疗胱氨酸症,授予了孤儿药称号。
MedSci原创 - 基因疗法,AVR-RD-04,孤儿药 - 2020-03-10
《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则(征求意见稿)》起草说明
本文为《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则(征求意见稿)》起草说明。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 基因治疗 - 2023-07-25
Hepatol Res:在日本丙肝病毒基因2型感染患者中,SOF + RBV治疗是非常有效和安全的
在日本丙肝病毒基因2型感染患者中,SOF + RBV治疗是非常有效和安全的。
MedSci原创 - 甲胎蛋白,慢性丙肝,Sofosbuvir - 2018-09-27
为您找到相关结果约500个