ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病
临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。
MedSci原创 - 血友病，A型血友病，EtranaDez，Roctavian - 2022-05-07
中国首个血友病援助平台“血友援助之家”成立
与会嘉宾为“血友援助之家”揭牌 摄影 李星杰 3月19日下午，我国首个由媒体和公益组织共同发起的血友病援助平台——“血友援助之家”在北京成立并揭牌。活动发起方代表中国科学报社党委书记、医学科学报社社长刘峰松，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛，中国医学科学院北京协和医院护理专家李魁星，中国医学科学院血液病医院血液内科专家薛峰，上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科专家戴菁
科学网 - 血友病，血友援助之家，医学科学报，关涛 - 2016-03-21
Octapharma在2018年世界血友病联盟会议上展示Nuwiq对A型血友病患者的益处
Octapharma近日宣布，最近在英国格拉斯哥举行的世界血友病联盟（WFH）大会上介绍了有关Nuwiq对A型血友病患者益处的最新数据
MedSci原创 - 血友病，Octapharma，Nuwiq - 2018-05-29
FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期
血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突
MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗
MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02
基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98%
累计随访超过18个患者年（5至121周）后，所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B型血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。这些数据在世界血友病联合会（WFH）世界大会上公布。
药明康德 - 基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98% - 2018-05-23
我国拟建血友病国家诊疗体系
今年4月17日是第24个世界血友病日，主题为“共同努力，缩小差距”，卫生部在京召开2012年血友病管理工作研讨会。会上，卫生部医政司副司长郭燕红表示，根据血友病的特点和我国血友病诊治工作现状，将考虑建立血友病国家和省级诊疗体系。 据估算我国有10万名血友病患者，其中需
健康报 - 血友病，国家诊疗，医保，保障 - 2012-04-20
Blood：如何治疗2B型血管性血友病
2B型血管性血友病（VWD）是一种常染色体显性遗传的出血性疾病，由血管假性血友病因子（VWF）结合血小板上的GPIb的能力增强所导致。虽然该疾病已被明确是由该单分子缺陷引起的，但现实中，2B型VWD在临床上具有异质性（即表现不统一），难以识别和管理。
MedSci原创 - 2B型血友病，VWF替代疗法，血小板减少，VWD突变 - 2018-02-01
Lancet Haematol：Emicizumab用于A型血友病出血预防
每4周一次Emicizumab对A型血友病患者出血具有良好的预防效果
MedSci原创 - A型血友病，Emicizumab，预防 - 2019-04-18
Blood：重组FVIII药物Rurioctocog alfa pegol预防性治疗A型血友病
标准VIII因子（FVIII）预防疗法治疗A型血友病(PwHA)是根据患者的体重、FVIII缺陷程度和出血情况进行的，用药剂量和频率根据患者的临床反应进行调整。有证据表明，靶向1% FVIII水平并不
MedSci原创 - A型血友病，FVIII药物，Rurioctocog alfa pegol - 2020-11-18
FDA批准Hemlibra用于减少或防止某些A型血友病的出血频率
美国FDA批准了Hemlibra (emicizumab - kxwh)用于防止或减少成人和儿童A型血友病患者出血的频率，这些患者体内有一种叫做因子VIII(FVIII)抑制剂的抗体。"降低出血频率或防止出血事件是血友病患者疾病管理的重要组成部分。这一批准提供了一种新的预防治疗方法，它已经被证明可以显着减少因子VIII抑制剂的A型血友病患者出血的次数。"
MedSci原创 - Hemlibra，A型血友病患者 - 2017-11-19
Blood：TAFI激活缺陷是A型血友病关节出血的主要原因
关节出血在先天性血友病中很常见，但在获得性A型血友病（aHA）中罕见，而且原因不明。为探究先天性血友病关节特异性出血的关键机制，研究人员对比aHA野生型小鼠（予以抗-FVIII抗体）和A型先天性血友病（FVIII-/-）小鼠关节损伤和尾部横断后的出血表型。与野生型aHA小鼠相比，予以抗FVIII抗体处理的TAFI-/-
MedSci原创 - 血友病，关节出血，TAFI - 2018-07-20
2011 中国儿童血友病诊疗建议
儿童血友病诊疗建议[J].中华儿科杂志,2011,49(3):193-195. - 2011-03-01
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。
生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24
GreenGene F在美治疗A型血友病进入3期临床试验
2012年2月28日，美国FDA批准韩国生物制药公司绿十字公司的IND申请，该IND申请是关于启动一项重组VIII因子产品GreenGene F(Berotocog alfa)在美国治疗A型血友病的3期临床试验
环球医学 - 新药，FDA - 2012-04-16
为您找到相关结果约500个
