Scholar Rock融资4700万美元，给脊髓性肌萎缩症患者带来新希望
今日致力于研究生长因子抑制剂的生物技术公司Scholar Rock获得C轮融资4700万美元，用于推进脊髓性肌萎缩症(SMA)、肿瘤免疫、纤维症和银屑病研究。
药渡头条 - Scholar，ROCK，脊髓，肌萎缩 - 2018-01-04
STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩
因为一种遗传缺失导致脊髓运动神经元渐进性破坏，大多数的脊髓性肌萎缩（SMA）的患儿永远都不能够跳绳、捉迷藏或甚至是行走。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。 “这是一个
STM - 研究 - 2013-01-25
Nucleic Acids Res：肌萎缩侧索硬化症致病新机制
细胞基因组DNA总是受到内源或外源环境中各种损伤因子的攻击，从而引起基因组DNA损伤。为维持基因组稳定性，生物体进化出了一种保护机制来监控DNA损伤并修复，这一机制即为DNA损伤应答。DNA损伤应答是一个复杂的信号传导网络系统，它能感知DNA损伤并将信号进行传递，进而引起一系列的应答反应，如激活细胞周期检验点、DNA修复、转录改变以及损伤过于严重时的细胞死亡等。
中科院动物所 - RBM45，PAR化，渐冻症 - 2017-11-17
Brain：肌萎缩性侧索硬化症RNA结合蛋白错误定位的新机制
研究表明神经元发育过程中表现出大部分的瞬时IR的转录物只存在于细胞核，而是瞬时定位于细胞质，并且该转录物池对RBP具有很强的结合亲和力。
brainnew神内神外 - 运动神经，肌萎缩性侧索硬化症 - 2022-09-23
JAMA Neurol：C9orf72重复扩增序列患者预后研究
研究考察了c9orf72重复扩增序列相关疾病患者的生存期差异，其中c9ALS预后最差
MedSci原创 - C9orf72，ALS，FTD - 2019-11-25
Nature：星形胶质细胞关闭运动回路的关键时期：提高成人大脑可塑性成为现实
识别关键时期关闭的机制可以使研究人员了解大脑如何在成年期变得不那么可塑性，为提高脑损伤或疾病后的神经可塑性提供新的治疗途径。
MedSci原创 - 星形胶质细胞，大脑可塑性，运动回路，发育关键时期 - 2021-04-26
JNNP:尿N末端肌联蛋白片段与尿肌酐的比率是肌萎缩性侧索硬化症的新生物标志物
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种神经退行性疾病，其特征是上下运动神经元迅速丧失，在发病后平均3-4年内导致瘫痪和死亡。大多数ALS病例为散发性，病因不明。在对150多种不同的治疗药物或策略进行了半个多
网络 - 肌萎缩侧索硬化症，上下运动神经元，肌联蛋白末端片段 - 2021-04-08
第九届欧洲神经病学学会年会(EAN)：肌萎缩性侧索硬化症患者自主神经功能障碍与疾病进展和生存的关系
ALS患者诊断时的自主神经功能障碍和尿功能障碍与更快的疾病进展和更短的生存期相关。
MedSci原创 - 2023-07-03
脊髓性肌萎缩症呼吸管理专家共识（2022版）
脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy，SMA)本文特指5q-SMA，属常染色体隐性遗传病，临床特征为脊髓前角α运动神经元退行性病变和神经肌肉接头发育异常导致的肌无
中华实用儿科临床杂志 - 脊髓性肌萎缩症，神经重症，呼吸管理 - 2022-05-20
Nature：脑机接口帮助重度渐冻症患者语言交流
肌萎缩侧索硬化症（ALS），又称渐冻症，是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，是一种累及上/下运动神经元及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的，一种慢性、进行性变性疾病。
“生物世界”公众号 - 渐冻症，语言交流 - 2022-03-26
Nat Med：反义寡核苷酸沉默FUS表达可治疗肌萎缩侧索硬化症
在小鼠遗传和人类临床研究中，研究人员提供了支持FUS沉默作为FUS依赖性ALS和FTD治疗策略的证据。
MedSci原创 - 反义寡核苷酸，肌萎缩侧索硬化症，FUS - 2022-01-27
Cell Stem Cell：渐冻症研究重磅突破：抑制SYF2可改善多个ALS疾病模型的神经变性过程
抑制SYF2可改善多个ALS疾病模型的神经变性过程
神经科学 - 抑制SYF2，ALS疾病模型，神经变性过程 - 2023-02-27
肌萎缩侧索硬化症的感觉神经病变
多达20%的ALS患者可发生感觉神经病变，病变会影响到神经大纤维和神经小纤维。ALS的感觉神经病变在SOD1基因突变患者中可能更常见。
MedSci原创 - 肌萎缩性侧索硬化症 - 2023-09-01
PLoS ONE：多次低剂量注射人脐带血细胞有益于ALS疾病小鼠
注射的人脐带血来源单核细胞(绿色，箭头表示)在G39A小鼠肺部、肝脏、肾脏和脾脏中的分布。 根据美国南佛罗里达大学研究人员与来自Saneron CCEL治疗公司和巴西圣保罗大学里贝朗普雷图医学院(Ribeirao Preto School of Medicine)的同事们发表的一篇研究论文，他们发现多次低剂量注射人脐带血来源单核细胞(MNC hUCB, 商标名为U-CORD-CELL))能够
生物谷 - 脐带血细胞，ALS - 2012-02-15
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