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<font color="red">小</font><font color="red">干扰</font><font color="red">RNA</font>降脂<font color="red">药物</font>药学专家共识

小干扰RNA降脂药物药学专家共识

共识介绍了siRNA降脂药物的作用机制，并以已获批的药物英克司兰为例，就其临床证据、药物安全性等进行了阐述，以期为siRNA降脂药物的临床规范应用提供参考。

中国医院药学杂志 - 降脂药，小干扰RNA - 2023-11-07

美药管局批准首款<font color="red">小</font><font color="red">干扰</font><font color="red">RNA</font><font color="red">药物</font>

美药管局批准首款小干扰RNA药物

美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰ＲＮＡ药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。

新华网 - FDA，首款，小干扰RNA药 - 2018-08-13

Nat COmmun：<font color="red">干扰</font><font color="red">RNA</font>可助<font color="red">RNA</font><font color="red">药物</font>逃出子宫内膜进入胞质溶胶！

Nat COmmun：干扰RNA可助RNA药物逃出子宫内膜进入胞质溶胶！

导言：基于RNA的药物在实现其治疗前景方面进展缓慢，因为它们被困在核内体中，并被递送到可降解的溶酶体。但是，如果可以从内体中分解出基于RNA的药物，它们就可以完成其使命，即下调致病基因。小干扰RNA（

转化医学网 - 微小RNA，RNA药物 - 2020-04-22

Proc Natl Acad Sci U S A：光寿红组揭示反义核糖体<font color="red">小</font><font color="red">干扰</font><font color="red">RNA</font>新功能，为<font color="red">小</font><font color="red">RNA</font>领域开创新方向

Proc Natl Acad Sci U S A：光寿红组揭示反义核糖体小干扰RNA新功能，为小RNA领域开创新方向

核糖体RNA(rRNA)作为一类重要的非编码RNA，是细胞内含量最高的RNA组分，同时也是细胞内蛋白质翻译机器的主要组成成分。核糖体RNA的转录、加工与代谢是由一系列的极其复杂的生物化学反应所组成，同时还需要监控和调节系统，以共同维持细胞内核糖体RNA的稳态。

BioArt - 反义核糖体，干扰，RNA，新功能，小RNA领域 - 2018-09-30

成功实现“展品变商品”，“进博宝宝”<font color="red">小</font><font color="red">干扰</font><font color="red">RNA</font>降胆固醇<font color="red">药物</font>「英克司兰钠注射液」不简单

成功实现“展品变商品”，“进博宝宝”小干扰RNA降胆固醇药物「英克司兰钠注射液」不简单

作为全球首款也是目前唯一一款用于降低LDL-C的小干扰RNA（siRNA）药物，英克司兰钠注射液自2021年首次亮相进博会起，就凭借其创新的作用机制及一年两针*的疾病管理模式，受到广泛关注。

诺华 - 小干扰RNA降胆固醇 - 2023-11-06

抗呼吸道<font color="red">RNA</font>病毒的<font color="red">小</font>分子<font color="red">药物</font>应用专家意见

抗呼吸道RNA病毒的小分子药物应用专家意见

为进一步促进抗呼吸道RNA 病毒的小分子药物的合理应用，有效提高呼吸道RNA 病毒药物治疗水平，山东省药学会循证药学专委会与山东省新冠病毒感染重症救治专家组联合，结合国内外最新研究成果，制订了本文。

中国合理用药杂志 - 呼吸道感染性疾病，抗呼吸道RNA病毒的小分子药物 - 2023-06-12

2019年欧洲肝脏研究协会（EASL）年会：<font color="red">RNA</font><font color="red">干扰</font><font color="red">药物</font>JNJ-3989的临床数据

2019年欧洲肝脏研究协会（EASL）年会：RNA干扰药物JNJ-3989的临床数据

Arrowhead制药公司近日公布了第三代皮下注射RNA干扰（RNAi）药物JNJ-3989的I/II期研究（AROHBV1001）的临床数据，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者。

网络 - RNA干扰，JNJ-3989，乙型肝炎 - 2019-04-13

Celixir的基因疗法<font color="red">小</font><font color="red">干扰</font><font color="red">RNA</font>，在体外实验中展现出治疗结肠癌和乳腺癌的潜力

Celixir的基因疗法小干扰RNA，在体外实验中展现出治疗结肠癌和乳腺癌的潜力

Celixir公司宣布发表其小干扰RNA（siRNA）的体外研究结果，证明了siRNA作为新型癌症基因疗法治疗实体瘤的潜力。

MedSci原创 - Celixir的基因疗法小干扰RNA，在体外证明了其治疗结肠癌，乳腺癌 - 2019-05-13

Alnylam的<font color="red">RNA</font><font color="red">干扰</font><font color="red">药物</font>Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的<font color="red">药物</font>，获得了CHMP的积极评价

Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物，获得了CHMP的积极评价

Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari（givosiran），获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会（CHMP）的积极意见，用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症监管机构表示，如果Alnylam的申请得到批准，该靶向氨基乙酰丙酸合酶1的RNAi药物将成为欧盟中针对AHP的首个治疗药物。

MedSci原创 - Alnylam，RNA干扰药物，Givlaari，欧盟，急性肝卟啉症，CHMP，积极评价 - 2020-02-02

JACC：双链<font color="red">小</font><font color="red">干扰</font><font color="red">RNA</font> Inclisiran可有效降低多种高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇！

JACC：双链小干扰RNA Inclisiran可有效降低多种高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇！

第一个也是唯一使用小分子干扰RNA（siRNA机制）降低低密度脂蛋白胆固醇LDL-C的疗法

MedSci原创 - 动脉粥样硬化性心血管疾病，杂合性家族性高胆固醇血症，Leqvio（inclisiran），低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），双链小干扰RNA双链小干扰RNA - 2021-03-07

Skyhawk将可能获得罗氏20亿美元的预付款，合作开发调节<font color="red">RNA</font>剪接的<font color="red">小</font>分子<font color="red">药物</font>

Skyhawk将可能获得罗氏20亿美元的预付款，合作开发调节RNA剪接的小分子药物

罗氏的Genentech部门与Skyhawk Therapeutics公司签订了独家许可协议，以开发和商业化调控RNA剪接的小分子。

网络 - Skyhawk，罗氏，调节RNA剪接，小分子药物 - 2019-07-17

Adv Sci：新型<font color="red">siRNA</font>纳米颗粒有效地逆转了肝损伤

Adv Sci：新型siRNA纳米颗粒有效地逆转了肝损伤

RNA干扰（RNAi）作为后基因组时代的一种下调基因表达的工具已被广泛用于基因功能的研究以及疾病的治疗。近年来随着RNA干扰技术在生命领域的应用以及研究的深入，RNA干扰成为了生命科学领域的一个研究热点。小干扰RNA (siRNA)介导的RNA干扰正是通过下调致病基因从而对很多人类疾病实现治疗，如癌症、自身免疫性疾病以及病毒感染性疾病等。但由于siRNA自身的局限性（细胞内不稳定性、肾清除率高、细

MaterialsViews - siRNA，纳米颗粒，肝损伤 - 2017-05-31

薛雪/师冰洋​/郑蒙开发新的递送方法，将<font color="red">siRNA</font>递送至大脑治疗阿尔茨海默病

薛雪/师冰洋​/郑蒙开发新的递送方法，将siRNA递送至大脑治疗阿尔茨海默病

有毒聚集的淀粉样β积累是阿尔茨海默病（AD）的关键致病事件，它是由淀粉样前体蛋白（APP）通过BACE1（β位APP裂解酶1）和γ分泌酶裂解而产生的。

iNature - 治疗，阿尔茨海默病，递送方法 - 2020-10-23

Nat Nanotechnol：华人科学家郭培宣教授发明新型<font color="red">RNA</font>纳米技术来“装饰”外泌体可有效抑制肿瘤生长

Nat Nanotechnol：华人科学家郭培宣教授发明新型RNA纳米技术来“装饰”外泌体可有效抑制肿瘤生长

一项新的研究表明，将抗体样（即Y形状）RNA纳米颗粒附着到微泡上可以将有效的RNA治疗剂如小分子干扰RNA（siRNA）特异性地递送给癌细胞。研究人员利用RNA纳米技术来应用RNA纳米颗粒并控制它们的去向，以产生能够在动物模型中成功靶向三种类型癌症的载有治疗剂的细胞外囊泡。该研究结果发表在最新的Nature Nanotechnology杂志上，可促进使用siRNA、microRNA和其他RNA干扰

“外泌体之家”微信号 - 纳米颗粒，抗体样RNA，微泡，癌症 - 2017-12-13

ACS Appl Mater Interfaces：Ca/<font color="red">siRNA</font>钛表面涂层可有效控制间充质干细胞的分化

ACS Appl Mater Interfaces：Ca/siRNA钛表面涂层可有效控制间充质干细胞的分化

通过RNA干扰（RNAi）控制间充质干细胞（MSC）分化是下一代再生医学的一种有希望的方法。然而，RNAi的高效递送仍然是一个限制因素。在这项研究中，我们开发了一种简单的，生物相容的，高效的小分子RNA治疗方法，通过钙离子从种植体表面进入人类MSCs（hMSCs）。首先，我们证明简单Ca/siRNA靶向绿色荧光蛋白（GFP）纳米复合物能够在具有足够Ca2+浓度（> 5mM）的表达GF

MedSci原创 - 2018-03-16

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