BioMarin的Vimizim成为NMPA批准治疗Morquio A综合症的首个药物

BioMarin Pharmaceutical宣布其Vimizim（elosulfase alfa）已获得国家医疗产品管理局（NMPA）批准用于治疗粘多糖贮积症IVA型（MPS IVA），也称为Morquio

MedSci原创 - BioMarin，Vimizim，NMPA，Morquio，A综合症 - 2019-06-04

2019 共识指南：黏多糖贮积症IVA型的管理建议

黏多糖贮积症IVA型或Morquio A综合征是一种常染色体阴性容貌日提储存障碍。本文主要提供了基于专家建议和证据的共识指导以优化黏多糖贮积症IVA型的管理。

网络 - 黏多糖贮积症IVA型 - 2019-06-21

黏多糖贮积症Ⅳ型：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗

黏多糖贮积症Ⅳ型，又称莫尔奎（Morquio）综合征、骨软骨营养不良、畸形性软骨营养不良、非典型性佝偻病。其特征性表现为躯干明显变短，矮小畸形，股骨头和髋臼呈进行性改变，关节肿大，肌肉韧带松弛。本病为

MedSci原创 - 黏多糖贮积症 - 2022-08-24

黏多糖贮积症：症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗

黏多糖贮积症是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖的水解酶发生突变导致其活性丧失，黏多糖不能被降解代谢，最终贮积在体内而发生的疾病。该病是溶酶体贮积病中非常重要的一类，可分为Ⅰ，Ⅱ，Ⅲ，Ⅳ，Ⅵ，Ⅶ，Ⅸ型等

MedSci原创 - 黏多糖贮积症 - 2022-08-25

从椎体形态“巧记”这20种椎体疾病，建议收藏

不同的椎体形态代表不同的疾病，一组图让您——从椎体形态“顿悟”椎体疾病。

华夏影像诊断中心 - 急性终板变性——压缩性骨折，急性楔形变——压缩性骨折，慢性终板局部缺损——许莫氏结节 - 2022-11-04

2014年FDA批准新药 抗肿瘤领域有9只药物获批

2014年美国FDA药品评价和研究中心(CDER)批准了41个新分子实体(NME)和生物制品许可申请(BLA)(不包括FDA生物制品评价与研究中心(CBER)批准的疫苗、血液制品等产品)，高于2013年(27只)和2012年(39只)的新药数量。作为FDA批准药物丰硕的一年，其中抗肿瘤领域有9只药物获批，成为获得批准药物最多的领域。其次，4只糖尿病药物，4只新型抗菌药物，其中新型抗菌药物获

FDA - 基因治疗 - 2015-01-05