强生单抗药Sylvant获FDA批准

强生（JNJ）旗下杨森研发单元（Janssen）4月23日宣布，FDA已批准单抗药物Sylvant（siltuximab），用于HIV阴性和人类疱疹病毒-8（HHV-8）阴性的多中心型巨大淋巴结增生症（multicentric Castleman's disease，MCD）患者的治疗。此前，siltuximab已被授予孤儿药地位。

Sylvant是一种单克隆抗体，是IL-6拮抗剂，通过静脉输注给药，每3周一次，该药是FDA批准的首个MCD治疗药物。Sylvant通过靶向白介素6（IL-6）发挥作用，IL-6似乎是MCD的关键驱动因子。

Sylvant的疗效和安全性，已在一项关键性III期研究（MCD2001）中得到证实。该研究是首个在MCD患者中开展的随机III期研究，评价了siltuximab+最佳支持治疗（BSC）相对于安慰剂+BSC治疗MCD患者的疗效和安全性。研究数据表明，siltuximab+BSC治疗组有显著更多的患者取得了持续的肿瘤和对症响应（肿瘤体积减少和疾病症状减轻）（34% vs 0%，p=0.0012）。

多中心型巨大淋巴结增生症（MCD）是一种罕见疾病，是由于某种类型的白细胞过度生产导致淋巴结肿大。该病可能导致各种症状，并削弱免疫系统，使之难以对抗感染。对MCD患者而言，感染会非常严重甚至可能致命。目前，在美国和欧洲，还没有药物获批用于治疗这种罕见血液疾病。

强生于2013年9月向FDA和欧洲药品管理局（EMA）提交了siltuximab治疗MCD的生物制品许可申请（BLA）和上市许可申请（MAA），此前，FDA和EMA均已授予siltuximab治疗MCD的孤儿药地位。

关于Sylvant（siltuximab）：

siltuximab是一种实验性、抗白介素6（IL-6）嵌合单克隆抗体，靶向并结合人IL-6。IL-6是由多种细胞产生的一种多功能细胞因子，如T细胞、B细胞、单核细胞、成纤维细胞和内皮细胞。MCD疾病的发病机制，牵涉受影响的淋巴结中活化B细胞内IL-6的失调或不平衡过量生产。