J Hematol Oncol：用于治疗复发或难治性 B 细胞恶性肿瘤的现成 CAR-T 细胞疗法
该篇文章总结了现成CAR-T细胞疗法治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤的最新数据，这些基于基因编辑技术的现成CAR-T细胞疗法和特定T细胞类型的现成CAR-T细胞疗法在临床试验中显示出良好的安全性和疗效。
Kidney Int：中国学者研究——基因编辑技术是否有望治疗原发性高草酸尿症类型1（PH1）？
原发性高草酸尿症类型1（PH1）是一种儿童期发病的常染色体隐性遗传疾病，由ALANINE GLYOXYLATE AMINOTRANSFERASE（AGXT）基因的遗传缺陷引起。PH1的主要症状包括肾钙
Mol Cancer.：揭示一种新型融合基因增强实体瘤的 CAR T 细胞疗法
细胞免疫转移疗法通过激活患者免疫系统来治疗癌症，尤其是血液肿瘤，但在应用于实体肿瘤时仍面临挑战，最新研究探索利用肿瘤细胞内的自然突变来增强CAR T细胞疗法的效果，为克服这些挑战提供了新的希望。
【Blood Adv】首次对比CAR-T和双抗：治疗三重难治RRMM的回顾性研究
《Blood Advances》进入发表一项回顾性研究，比较了CAR-T和双抗策略的疗效，探索了两种治疗后复发患者的预后和最佳治疗顺序及安全性。
NEJM：挽救致盲病患者视力！基因编辑疗法治疗眼病，再获突破性进展
研究表明EDIT-101治疗LCA是安全的方式，初步疗效结果证实基因编辑治疗视网膜疾病是具有潜力的重要方向。
JAMA Oncol发表FDA批准的癌症基因靶向治疗的临床价值评估结果
评估了2015年1月1日至2022年12月31日期间，FDA批准的癌症基因靶向治疗药物相关分子靶点的可操作性，并评估了支持癌症基因靶向药物批准的证据及其与临床益处的关联。
“首例”患者已恢复正常生活！《柳叶刀》：CAR-T治疗自身免疫疾病再获突破
一位出现狼疮肾炎的青少年患者在使用抗CD19 CAR-T后，病情得到了持续缓解。论文提交出版社时，该患者已恢复正常生活。
【CII】G-CSF对CAR-T治疗R/R B-ALL的疗效和毒性的影响
徐州医科大学附属医院和天津市第一中心医院开展一项回顾性研究中，系统地分析了G-CSF给药与CAR-T细胞治疗R/R B-ALL患者的CRS、神经毒性事件(NE)、感染和疗效之间的关系。
【Nat Commun】BCMA和CD19双特异性CAR-T治疗RRMM的中国I/II期研究
该研究发现输注 BC19 双特异性 CAR-T 细胞是管理 RRMM 患者的一种可行、安全和有效的策略。
NEJM：浙江大学黄河团队合作开发CAR T新方案，成功治疗难治性白血病
该研究在10例复发或难治性CD7阳性白血病或淋巴瘤患者中测试了一种新的“all-in-one”策略，包括序贯CD7 CAR-T细胞治疗和单倍体同种HSCT。
总生存率达68%！浙一黄河团队：CAR-T新策略，可持久抗肿瘤
序贯CD7 CAR-T细胞治疗和半相合HSCT治疗总体是安全有效的。患者1年总生存率和无病生存率分别估计为68%和54%。
预防性输注供者来源CD19 CAR-T细胞可减少高危B-ALL异基因移植后复发
天津市第一中心医院赵明峰教授团队开展一项研究，首次探索了高危B-ALL患者allo-HSCT后预防性输注CAR-T细胞，发现可显著降低复发率且不良事件可控。研究结果近日发表于《Leukemia》。
如何治疗多发性骨髓瘤抗BCMA治疗中的长期免疫效应细胞相关血液毒性
近日《Expert Review of Anticancer Therapy》发表一篇文章，描述了多发性骨髓瘤抗BCMA治疗相关长期ICAHT的管理策略，包括风险分层和治疗。
BMJ：中国学者，人脐带间充质干细胞治疗阿尔波特综合征肾功能障碍
该研究旨在评估静脉输注人脐带间充质干细胞（hUC-MSC）对于 AS 儿童安全、可行且耐受性良好的假设。
