Diabetic Med：口服抗糖尿病药物的无并发症的2型糖尿病退伍军人相关的健康结果差异-5年生存分析
近日，国际杂志 《Diabetic Med》上在线发表一项关于口服抗糖尿病药物的无并发症的2型糖尿病退伍军人相关的健康结果差异的5年生存分析的研究。
MedSci原创 - 健康结果差异，口服，抗糖尿病药物 - 2018-12-25
2019年国际血栓和止血学会（ISTH）：uniQure的B型血友病基因疗法展现出长达3年的临床益处和耐受性
在2019年第27届国际血栓和止血学会（ISTH）上，基因治疗公司uniQure NV公布其用于治疗严重B型血友病患者的AAV5基因疗法AMT-061的II期研究结果，对三名患者长达36周的随访后，FIX
MedSci原创 - 2019年国际血栓和止血学会，uniQure，B型血友病，基因疗法，临床益处，耐受性 - 2019-07-08
Science：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停，起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。
生物探索 - 肝癌，基因治疗 - 2020-12-26
Nat Biomed Eng ：单碱基编辑首次在治疗遗传性眼病上取得成功，安全高效治疗先天性黑蒙症
先天性黑蒙症（LCA）是一类因影响视网膜功能的几个重要基因的功能丧失突变引起的遗传性视网膜疾病，主要为常染色体隐性遗传。大多数LCA患者在婴儿期或儿童期就开始出现严重的视力障碍。
Bio生物世界 - 治疗，遗传性眼病，先天性黑蒙症 - 2020-10-22
Blood：基因疗法可显着降低B型血友病患者自发性出血概率。
AMT-060是由一种腺病毒相关病毒-5（AAV5）载体与驱动密码子最优化的野生型人类FIX基因的表达的肝特异性启动子相结合而成。研究人员招募了10位有严重的出血表现的B型血友病成年患者（FIX≤正常值的2%）进行一多国家的开放性研究。所有受试者检测AAV5中和抗体阴性。10
MedSci原创 - B型血友病，基因疗法，腺病毒相关病毒载体，FIX - 2017-12-17
【盘点】血友病近期重要研究进展一览
血友病是一种伴X染色体出血疾病，它是由于凝血因子VIII或IX缺乏（分别引发血友病A或B）引起的，其特征为自发性和创伤性出血进入肌肉、关节和体腔。血友病的治疗很昂贵，一名成人患者每年平均花费几十万美元，出血并发症通常导致更严重的疾病，生活质量较差，需要进行骨科手术，寿命缩短。这里梅斯小编整理了近期关于血友病的重要研究进展与大家分享。【1】预防性治疗能降低严重血友病甲或乙患儿的脑出血风险http
MedSci原创 - 2018-04-19
UniQure的亨廷顿基因疗法获得FDA的快速审查
UniQure公司宣布获得FDA的快速审查，将于今年晚些时候开始亨廷顿氏病基因疗法的1/2期临床试验。
MedSci原创 - 亨廷顿，基因疗法，AAV5 - 2019-04-09
基因疗法对大多数人无效 用生命换来的进步为何成了缺陷？
基因疗法能给患有不治之症的病人带来长久的疗效，但多达半数患者的免疫系统却拒绝了这一治疗手段。开发能避开抗体攻击的基因疗法已势在必行。詹姆斯（James*）和马特（Matt*）两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡（Devon），对两个孩子来说，日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。他们患有血友病（haemophilia），一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗
科研圈 - 基因疗法 - 2019-02-20
全球首个在体CRISPR基因编辑完成患者给药
2020年3月4日，艾尔建（Allergan）和Editas Medicine联合宣布：CRISPR疗法AGN-151587（EDIT-101）治疗先天性黑蒙症10型（LCA10）的I/II期临床试验
MedSci原创 - 基因编辑，β地中海贫血 - 2020-03-19
ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病
临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。
MedSci原创 - 血友病，A型血友病，EtranaDez，Roctavian - 2022-05-07
Nat Biotechnol ：十年监测发现，最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测，研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近，有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症，基因治疗，潜在致癌性 - 2020-11-20
Cell Death Differ：lncRNA PFI调控SRSF1的表达及活性以预防肺纤维化的发生
肺纤维化（PF）是一种进行性的、不可逆转的、病因复杂、死亡率高的慢性炎症性疾病，其与年龄密切相关且治疗选择有限。
MedSci原创 - 肺纤维化，SRSF1，lncRNA，PFI - 2021-05-14
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
基因治疗成功控制乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征（phase 1/2）
NAGLU基因经AAV5载体运输至中枢神经系统成功，成功用于乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征的治疗。4名患者脑脊液中NaGlu蛋白活性从0至3月后增至14-17%，持续效果至12月。这项研究显示，AAV5病毒载体携带基因NaGl
MedSci原创 - 基因治疗，综合征 - 2015-09-20
【盘点】NEJM 20年1月第一期原始研究汇总
1、缺血性发作患者降脂与后续心血管事件风险DOI: 10.1056/NEJMoa1910355在短暂性脑缺血（TIA）和动脉粥样硬化性缺血性卒中患者中，推荐使用他汀类药物进行强化降脂治疗，但低密度脂蛋白（LD L）胆固醇水平对脑卒中后心血管事件的影响研究尚不充分。一项在法国和韩国进行的平行试验中，研究人员招募3个月内的缺血性脑卒中患者或15天内TIA患者随机接受目标LDL胆固醇水平低于70毫克/分
网络 - 2020-02-10
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