Leukemia：多发性骨髓瘤的异基因移植治疗效果
2020-10-06 MedSci原创 MedSci原创
该3期试验比较了串联自体干细胞移植（autoSCT）与autoSCT后减量调理异基因干细胞移植（auto/alloSCT）在新诊断的多发性骨髓瘤（MM）伴有（del）13q染色体（del13q）缺失的
该3期试验比较了串联自体干细胞移植（autoSCT）与autoSCT后减量调理异基因干细胞移植（auto/alloSCT）在新诊断的多发性骨髓瘤（MM）伴有（del）13q染色体（del13q）缺失的患者中的作用。
人类白细胞抗原匹配的相关或匹配的非相关供体（MUD）的可用性/缺失决定了第二次SCT的性质。主要终点是意向治疗人群的无进展生存期（PFS）（n = 199）。
结果，126名患者进行了自动/alloSCT；74名患者接受了MUD异体移植。经过91个月的中位随访，自体/allo与串联自体SCT的中位PFS为34.5个月 VS. 21.8个月（P = 0.003；校正后的危险比0.55，95%置信区间0.36-0.84）。中位总生存期（OS）为70.2个月VS. 71.8个月（P = 0.856）。自体/allo与串联自体SCT的两年非复发死亡率为14.3% VS. 4.1%（P = 0.008）。在同时携带del13q和del17p的患者中，自体/allo（n = 19）的中位PFS和OS为37.5和61.5个月，而串联autoSCT（n = 6）的中位PFS和OS为6.1和23.4个月（P = 0.0002和0.032）。
综上所述，该研究结果表明，在del13q MM中，auto/alloSCT与串联autoSCT相比显著延长PFS，并表明高危MM的一线alloSCT有一定的生存获益。
原始出处：
Stefan Knop, Monika Engelhardt, et al., Allogeneic transplantation in multiple myeloma: long-term follow-up and cytogenetic subgroup analysis. Leukemia. 2019 Nov;33(11):2710-2719. doi: 10.1038/s41375-019-0537-2.
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很有收获
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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疗效只是效果的众多方面之一，还要看对患者的获益，包括生活质量等因素共同决定效果的
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