Nat Med：最新临床试验表明基因治疗早期过程可能导致血液干细胞的癌症相关突变
研究团队使用全基因组测序追踪了参与SCD基因治疗临床试验的6名SCD患者治疗前、后的造血干细胞（HSC）DNA，绘制了基因修饰和未修饰HSC的体细胞突变和克隆图谱。
测序中国 - 基因治疗，镰状细胞病，血液干细胞 - 2023-12-19
Jude儿童研究医院合作开发全球首个慢病毒基因疗法治疗儿童X-连锁严重联合免疫缺陷病
Jude儿童研究医院宣布合作并签订了独家全球许可协议，以开发一流的离体慢病毒基因疗法用于治疗儿童X连锁严重联合免疫缺陷病，又称泡沫男孩病。
MedSci原创 - 慢病毒基因治疗，X-SCID，泡沫男孩病 - 2018-08-14
关于公开征求《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
为增进申请人对此类产品临床研发要素的理解，便于申请人准备临床相关沟通交流申请时的资料，提高沟通交流效率，我中心起草了《细胞和基因治疗产品临床相关沟通交流技术指导原则》。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 基因治疗 - 2023-07-25
欧洲药品管理局：授予MB-107慢病毒基因疗法治疗X连锁严重综合免疫缺陷病的先进疗法分类
Mustang是一家临床阶段的生物制药公司，致力于使用细胞和基因疗法治疗血液学肿瘤、实体瘤和罕见遗传病。
MedSci原创 - MB-107，X连锁严重综合免疫缺陷病 - 2020-04-21
论文解读｜Hongjuan Cui教授团队联合Ping Liang教授团队综述了慢病毒载体在癌症基因治疗中的开创性进展
该综述聚焦假型化改造的LVs及其在癌症基因治疗领域具有的巨大潜力。假型化LVs可以特异性靶向肿瘤细胞，并具有高效的基因递送效率，使它们成为未来癌症治疗的有力工具。
Genes and Diseases - 慢病毒载体，癌症基因治疗 - 2024-03-05
Mol Ther：重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力
噪声引起的听力损失（NIHL）后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面，尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复，但研究表明，
MedSci原创 - 基因疗法，听力，磁传递 - 2021-08-12
22年前他因基因治疗而死，整个行业因此停滞，如今，AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病
22年前的1999年，刚刚高中毕业的的18岁少年杰西·格辛格（Jesse Gelsinger），为了摆脱
“E药世界”公众号 - 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 - 2021-05-21
Nat Biotechnol ：十年监测发现，最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测，研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近，有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症，基因治疗，潜在致癌性 - 2020-11-20
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
基因治疗的国内外研究进展
基因治疗（Gene Therapy）是指将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷或基因表达异常引起的疾病（图1）。基因治疗技术创新和临床试验在近几年如雨后春笋般涌现，多项基因治疗项目相继在美国、欧盟、中国等国家获得批准上市。基因治疗的对象也已经由单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病、心血管疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病。
新叶社 - 基因治疗，国内外研究进展 - 2017-12-04
JRO：“自杀式基因疗法”杀死前列腺癌细胞
来自美国休斯顿卫理公会医院的研究人员进行了一项长期临床研究，研究结果表明放射治疗结合"自杀基因治疗"技术可以为前列腺癌病人提供安全有效的治疗。"自杀式基因治疗"技术通过对前列腺癌细胞进行基因修饰使得癌细胞向病人免疫系统发送信号实现"自杀"过程。相关研究结果发表在国际学术期刊Journal of Radiation Oncology上。
生物谷 - 基因疗法，前列腺癌 - 2015-12-16
一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，引发对基因编辑疗法前景的担忧
虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。
“生物世界”公众号 - CRISPR，基因编辑疗法 - 2022-11-08
Cell：利用天然细胞融合蛋白，创造出新型基因治疗递送载体，可特异性靶向骨骼肌
该研究报道，将骨骼肌特异性细胞融合蛋白——Myomaker和Mymerger构建到用于基因治疗的包膜病毒载体上，从而开发出了用于骨骼肌细胞特异性递送的新型病毒载体。
“生物世界”公众号 - 基因治疗，骨骼肌 - 2023-04-21
medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应
2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世。
“生物世界”公众号 - CRISPR，DMD - 2023-05-20
FDA：在产品制造和患者随访期间采用可复制逆转录病毒载体的人类基因治疗产品的测试
具有复制能力的逆转录病毒 (RCR) 的潜在致病性需要谨慎测试，以排除基于载体的人类基因治疗产品中存在 RCR（参考文献 1）。 我们，FDA，正在为您提供基于逆转录病毒载体的人类基因治疗产品的赞助商
FDA - 基因治疗 - 2021-10-26
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